概要

Biogen と Stoke Therapeutics は、開発中のアンチセンス医薬 zorevunersen に関する新たな臨床データを、
2025年の American Epilepsy Society（AES）年次総会で発表した。
長期の Phase 1/2a および オープンラベル延長試験（OLE）において、
標準治療に追加する形で投与された zorevunersen は、
発作頻度の持続的低下に加え、認知・行動・QOLの向上といった多面的な改善を示した。
また、自然歴研究（BUTTERFLY）との直接比較を可能にする傾向スコア加重解析により、
継続投与18カ月時点での認知・行動改善も統計学的有意を含めて確認され、
進行中の Phase 3 EMPEROR 試験の目標設定と整合する結果を示した。
EEG 解析は、疾患の神経生理学的異常に対し、用量依存的な改善が得られることを示し、
疾患修飾作用の機序的裏付けともなる。