バイオジェン、フリードライヒ失調症治療薬SKYCLARYS（オマベロキソロン）の欧州委員会承認を受ける

ステラ・メディックス

9か月前

バイオジェンの治療薬SKYCLARYS承認 → バイオジェン社が開発したフリードライヒ失調症治療薬SKYCLARYSが欧州委員会から16歳以上の成人および思春期の若者向けに承認。
フリードライヒ失調症に対する新たな希望 → SKYCLARYS®は、この希少な進行性神経変性疾患に対するEU初の承認治療薬となり、臨床試験で日常生活の臨床的に意味のある改善を示した。
バイオジェンの成果と今後の影響 → バイオジェンは、フリードライヒ失調症患者への新治療法提供を通じて、大きな未解決のニーズに対応。この承認により、患者の生活質向上に貢献する新時代が始まる可能性がある。
治療薬SKYCLARYSの効果 → SKYCLARYS®は、MOXIe Part 2試験で偽薬と比較して有効性および安全性が確認され、患者の修正フリードライヒ失調症評価尺度（mFARS）スコアの改善に寄与。
フリードライヒ失調症とは → 幼少期に始まる進行性の協調性喪失などを特徴とする遺伝性運動失調症。病気が進行すると、視力障害、聴覚障害、言語障害や糖尿病などを経験する可能性がある。