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Biogen Inc.は、遺伝子治療後のアンメット・メディカル・ニーズを持つ脊髄性筋萎縮症（SMA）を有する乳幼児および幼児に対するヌシネルセンの2年間の治療後の臨床成果と安全性を評価する第4相研究のデータを発表した。新たなデータは客観的バイオマーカーが、ヌシネルセンを受けたほぼすべての研究参加者で減少したことを示したという。これらのデータは、2024年3月3日から6日まで開催される筋ジストロフィー協会（MDA）2024年度臨床＆学術会議で発表。
- 研究の発表元→Biogen Inc.
- 発表日→2024年3月6日
- 研究の目的→脊髄性筋萎縮症（SMA）乳幼児および幼児の遺伝子治療後のアンメット・メディカル・ニーズに対するヌシネルセン治療後の臨床的な有効性と安全性の評価
- ヌシネルセンの概要→脊髄性筋萎縮症（SMA）を治療するために71カ国以上で承認され、世界中で14,000人以上が治療を受けている
- 臨床試験、バイオマーカー→脊髄性筋萎縮症（SMA）を有する乳幼児および幼児に対するヌシネルセンの2年間の治療後の臨床成果と安全性を評価する第4相研究であるRESPOND研究の初期29人の参加者からの中間6カ月バイオマーカーデータを発表。新たなデータは、軸索損傷および神経変性の客観的バイオマーカーである血漿ニューロフィラメント軽鎖（NfL）レベルが、ヌシネルセンを受けたほぼすべての研究参加者で減少したことを示した
- 臨床試験、運動機能と有害事象→運動機能の改善が大多数の参加者で観察され、ハマースミス乳幼児神経学的検査セクション2（Hammersmith Infant Neurological Examination Section 2、HINE-2）スコアの平均がベースラインから増加した。しかし、研究参加後の中間点で報告された副作用には、重大な有害事象（AEs）が38人中13人（34％）の参加者に報告され、任意のAEsは38人中31人（81.6％）の参加者に報告された。重大なAEsはヌシネルセンに関連するとは考えられず、研究の撤退にもつながらなかったが、一部は投与に関連するものであった。
- 展望→ヌシネルセンは中枢神経系に直接投与され、病気の根源に対処する
