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Modernaは2024年4月3日、PAを対象としたmRNAベースの治療法、mRNA-3927の第1/2相試験の中間データが科学雑誌Natureに掲載されたと発表した。これは、細胞内タンパク質置換を目的としたmRNA治療の初の臨床データである。プロピオン酸血症は、特定の酵素の欠損により、タンパク質や脂質の一部を処理できないために起こる希少な遺伝的代謝障害であり、有害な代謝物が体内に蓄積することで代謝性分解が起こる。この研究では、mRNA-3927が治療限界の副作用が少ないこと、および潜在的な臨床的利益が示されたことが報告されている。
- 発表元→Moderna
- 発表日→2024年4月3日
- 試験のフェーズ→第1/2相試験
- 臨床試験の登録→米国臨床試験登録（NCT04159103）
- 試験設計→人間を対象としたフェーズ1/2のオープンラベル、用量最適化研究および延長研究
- 安全性と有効性→mRNA-3927は、用量制限毒性（dose-limiting toxicity、DLT）は観察されず、治療関連副作用も少ない
- 参加者→1歳以上の遺伝的に確認されたPA患者16人が参加、12人が延長研究に進む
- 用量→合計340回以上の静脈内投与が行われ、治療期間は合計で15人年以上に及ぶ
- 副作用→15人の参加者が治療発現有害事象を報告、重篤な有害事象は8人に報告されたが、そのほとんどはPA関連でmRNA-3927とは無関係
- 治療効果→用量最適化研究中の治療期間において、代謝異常関連のイベント（metabolic decompensation events、MDE）の相対リスクが70％減少
- 追加研究→さらなる効果、安全性、薬力学活動の検討のために追加の参加者の登録が進行中
- 研究の成果→中間データがNature誌に掲載され、初の人間を対象としたデータとして公表された
