STELLANEWS.LIFE（ステラニュース・ライフ）は、医療や科学の分野における画期的な研究とその進展を広く一般に提供するメディアであり、研究者や専門家だけでなく、一般の人々にも理解しやすい形で情報を提供することを目指している。特に、新しい治療法や技術に関する最新の情報を迅速かつ正確に提供し、読者に有益な知識を提供することで、より良い健康選択を促進することを目的としている。今回の記事で紹介する内容は以下の通り。
AB-1005（AAV2-GDNFとも呼ばれる）は、パーキンソン病の治療を目的とした遺伝子治療で、18カ月の臨床試験で重篤な副作用が報告されることなく、すべての患者に良好な忍容性を示した。この試験では、パーキンソン病の軽度および中等度の患者11人が登録され、治療前の症状の重さと診断からの経過時間に基づいて2つのグループに分けられた。試験の主目的は、AB-1005を脳の線条体被殻（putamen）に直接一度だけ投与することによる安全性の評価であった。
- 発表元→Asklepios BioPharmaceutical（AskBio）、Bayer
- 発表日→2024年4月16日
- 臨床試験のデザイン→第1b相、多施設、非ランダム化、平行群割り
- 試験の結果→AB-1005は線条体被殻への投与後の18カ月間で良好な忍容性が確認され、予定されていた主要評価項目を達成
- 今後の展望→これらの結果を基に、第2相試験REGENERATE PDの計画が進行中で、年内に米国、EU、英国での患者登録が始まる予定
