STELLANEWS.LIFE（ステラニュース・ライフ）は、神経疾患領域における新しい治療の可能性に注目しています。今回は、アッヴィ（AbbVie）が発表した、上肢の本態性振戦を対象としたボツリヌス毒素製剤「オンアボツリヌムトキシンA（ボトックス）」の第2相臨床試験「ELATE試験」の成果を紹介します。
- 【要点①】ボトックスが第2相ELATE試験で主要評価項目を達成、振戦障害スケールで有意な改善
- 【要点②】6つの副次評価項目すべてでも有意な効果を確認
- 【要点③】安全性は既知のプロファイルと一貫、筋力低下は軽度で一過性
2025年10月6日、アッヴィ（AbbVie）は、上肢の本態性振戦（essential tremor）を対象にオンアボツリヌムトキシンA（ボトックス）の有効性と安全性を検証した第2相ELATE試験のポジティブなトップライン結果を発表しました。
試験の主要評価項目であるTremor Disability Scale-Revised（TREDS-R）の片側合計スコアにおいて、ベースラインからの改善がプラセボ群に比べて有意に大きく、ボトックス群は−2.61、プラセボ群は−1.61（p＝0.029）を示しました。さらに、6つの副次評価項目すべてでも有意な改善を達成しました。
アッヴィ神経科学開発担当副社長 ダニエル・ミコル博士は次のように述べています。
「本態性振戦は数百万人に影響を及ぼす進行性の神経疾患であり、現在の治療法では十分な効果が得られないことが多い疾患です。米国では30年以上にわたり新しい薬理学的治療が承認されていません。今回の結果は、神経毒素による治療の有効性を裏付ける重要な成果であり、患者と医療従事者の双方に新たな希望をもたらすものです。」
安全性評価では、これまでのボトックス治療で知られているプロファイルと一致しており、新たなリスクは認められませんでした。最も多く報告された副作用は局所的で一過性の筋力低下で、発現率はボトックス群で24.5%、プラセボ群で2.3%でした。
試験結果は、2025年10月8日にハワイ・ホノルルで開催された国際パーキンソン病・運動障害学会（MDS）で発表される予定です。
ELATE試験の概要
- 試験名→ ELATE試験（Phase 2）
- デザイン→ 多施設・無作為化・二重盲検・プラセボ対照・並行群間試験
- 対象→ 成人の上肢本態性振戦患者
- 主要評価項目→ TREDS-Rスコア（7項目の片側評価）におけるベースラインからの変化（15〜21週）
- 副次評価項目→ 日常生活動作（ADL）評価、各種振戦評価スケール、重症度印象スコアなど
- 結果→ 主要および副次評価項目すべてで統計学的に有意な改善を確認（p<0.05）
- 安全性→ 筋力低下を除き、重篤な有害事象なし
本態性振戦と治療開発の意義
本態性振戦は世界で約2,500万〜6,000万人に影響する最も一般的な運動障害であり、意図的動作に伴う震えによって食事や筆記などの基本的動作が困難になります。精神的負担も大きく、うつ病や社会的不安を併発することが多い疾患です。
現在の治療はβ遮断薬や抗てんかん薬が中心ですが、効果や忍容性に限界があり、手術療法（深部脳刺激など）を除けば薬物選択肢は極めて限られています。ボトックスは局所的作用を持つ神経修飾薬として、症状軽減に寄与する可能性が注目されています。
AIによる臨床・技術インパクト評価（参考）
★★★★☆
ELATE試験の結果は、ボツリヌス毒素を神経変性疾患領域へ応用する新しい治療戦略の確立を示唆します。局所的な神経修飾を通じた運動制御改善というアプローチは、将来的に振戦治療の非侵襲的選択肢を拡大しうる点で高く評価できます。
参考文献
AbbVie. “AbbVie Announces Positive Topline Results from Phase 2 ELATE Trial Evaluating OnabotulinumtoxinA (BOTOX) for the Treatment of Upper Limb Essential Tremor.”
https://news.abbvie.com/2025-10-06-AbbVie-Announces-Positive-Topline-Results-from-Phase-2-ELATE-Trial-Evaluating-OnabotulinumtoxinA-BOTOX-R-for-the-Treatment-of-Upper-Limb-Essential-Tremor
ClinicalTrials.gov: ELATE Study — A Phase 2 Multicenter, Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled Study of OnabotulinumtoxinA for the Treatment of Upper Limb Essential Tremor.
