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リジェネロンとTessera Therapeuticsは、α1アンチトリプシン欠乏症（AATD）を対象とする遺伝子編集治療TSRA-196の共同開発に合意した。今回の記事で伝える情報は次の通り。
- 【要点①】TSRA-196はAATDの原因となる遺伝子変異の修復を目標とする治療候補で、年内に治験開始へ向けた申請を予定している。
- 【要点②】両社は開発費および将来の利益を折半し、Tesseraは総額1億5千万ドルを受領する。
- 【要点③】本剤はin vivo遺伝子編集を利用した単回投与の可能性が示されており、前臨床で高精度編集が報告されている。
TSRA-196はAATDの原因となるSERPINA1遺伝子の変異を正確に修復することを目的とした遺伝子編集治療である。今回の共同開発体制により、Tesseraが初期の臨床試験を主導し、リジェネロンが後期開発と商業化を担う計画が示された。前臨床段階の結果では単回投与で高精度の編集が確認されたとされるが、臨床データはまだ得られておらず、実用化に向けた課題は残されている。
詳細
- 発表元→ Regeneron Pharmaceuticals、Tessera Therapeutics
- 発表日→ 2025年12月1日
- 対象疾患→ α1アンチトリプシン欠乏症（AATD）
- 共同開発→ 世界的な開発・商業化について費用と利益を50％ずつ共有。
- 技術→ TesseraのGene Writing技術と非ウイルスデリバリーを活用。
- 進捗→ 年内に治験届および複数の臨床試験申請を予定。
- 補足→ 合意は規制当局の承認など所定の条件を満たす必要がある。
AIによるインパクト評価
評価（参考）：★★★★☆
難治性の遺伝性疾患に対し、単回投与型の遺伝子編集治療を目指す点は大きな技術的意義を有する。臨床入り前段階のため確度の評価には慎重さが必要だが、新規技術の応用として注目度は高い。
3言語要約 / Multilingual Summaries
🌍 English Summary
- Regeneron and Tessera will jointly develop TSRA-196, a gene editing therapy for AATD.
- The program aims to correct the SERPINA1 mutation through a one-time in vivo treatment.
- Regulatory filings for clinical entry are expected by the end of the year.
🇨🇳 中文摘要
- Regeneron 与 Tessera 将共同开发用于 AATD 的基因编辑疗法 TSRA-196。
- 该疗法旨在通过一次性体内基因编辑纠正 SERPINA1 突变。
- 预计将在年底前提交临床申请。
🇮🇳 हिन्दी सारांश
- Regeneron और Tessera मिलकर AATD के लिए जीन-संपादन आधारित उपचार TSRA-196 विकसित करेंगे।
- इस उपचार का लक्ष्य SERPINA1 जीन में मौजूद उत्परिवर्तन को एक ही बार दी जाने वाली खुराक से सुधारना है।
- क्लिनिकल आवेदन वर्ष के अंत तक जमा करने की योजना है।
