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Servierは、University College London（UCL）と共同で、発達性てんかん性脳症（Developmental and Epileptic Encephalopathy：DEE）の研究を推進する協力体制を開始し、同社のアンチセンス核酸医薬（antisense oligonucleotides：ASO）の評価をUCLが開発する患者由来脳アセンブロイドモデルで行う計画を発表した。
今回の記事で伝える情報は次の通り。
- 【要点①】Servierは、発達性てんかん性脳症（DEE）を対象に、自社のASO候補をUCLが構築する脳アセンブロイドモデルで検証する共同研究を開始した。
- 【要点②】脳アセンブロイドは、ヒト脳の発達と機能の一部を再現する3D細胞モデルであり、遺伝性DEEにおける薬剤反応性評価を高精度に行う手段として活用される。
- 【要点③】本研究は、DEEの病態機序理解と治療標的の検証を加速することを目的としており、未充足の医療ニーズが大きい希少てんかん領域での治療開発の進展が期待される。
概要
発達性てんかん性脳症（DEE）は幼少期に発症する希少なてんかんであり、頻回発作、知的障害、重度の発達遅滞を伴う。世界で10万人あたり約200例と推計され、遺伝的背景に基づく多様な病型が存在する。
一方で、遺伝的原因と神経回路異常の関連性を解明するには、患者由来の細胞モデルと高度な神経発達研究が不可欠であり、脳アセンブロイドはその重要な実験基盤の一つとされている。
ServierとUCLの共同研究は、ASOによる遺伝子発現修飾の治療可能性を患者に近いモデルで検証する取り組みであり、DEEの病態理解と治療探索の双方を加速し得る研究基盤構築と位置付けられる。
詳細
- 発表元→ Servier
- 発表日→ 2025年12月4日
- 対象疾患→ 発達性てんかん性脳症（Developmental and Epileptic Encephalopathy：DEE）
- 研究の背景→ DEEは遺伝性かつ重症のてんかんであり、医療的対応が難しい領域である。頻回発作と発達障害を伴い、治療選択肢は極めて限られている。精密な疾患モデルを用いた分子機序理解と治療探索が求められていた。
- 共同研究の内容→ ServierはASO候補をUCLに提供し、UCLは遺伝性DEEの患者背景を再現した脳アセンブロイドでその治療効果を評価する。アセンブロイドは複数の脳領域細胞を統合した3Dモデルであり、神経発達やネットワーク形成を含む生理的反応を再現可能である。
- 研究目的→ ASO候補の治療ポテンシャルの検証に加え、DEEに関与する分子・細胞レベルの機序解明、治療標的の妥当性確認を行うことが目的である。
- 主要成果（現時点）→ 本発表は共同研究開始の声明であり、治療成績は未報告である。現在は薬剤評価系の構築段階にある。
- 安全性→ 本研究は前臨床段階であり、臨床データは存在しない。ASOの作用特性に基づく安全性評価は、今後の研究フェーズで行われる。
- 臨床的含意→ 患者由来細胞モデルでの評価により、将来的な個別化医薬開発や遺伝子修飾治療の実現に向けた基礎的知見が蓄積される可能性がある。
- 次のステップ→ アセンブロイドモデルを用いたデータ取得、ASOの治療関連指標の検証、DEE病態の理解深化、および将来的な臨床試験計画につながる研究が進められる予定である。
AIによるインパクト評価
評価（参考）： ★★★★☆
DEEは治療選択肢が乏しく、研究モデルの進歩が治療開発に直結しやすい領域である。脳アセンブロイドを活用したASO評価は、希少てんかん研究における技術的進展として高く評価できる。
一方で、まだ前臨床段階で治療効果は確認されていない。臨床応用までの距離を考慮し、インパクトを高めながらも慎重な評価として星4つとした。
3言語要約 / Multilingual Summaries
🌍 English Summary
Note: AI-assisted translation for clarity.
- Servier has launched a research collaboration with University College London to evaluate antisense oligonucleotide candidates in patient-derived brain assembloid models for developmental and epileptic encephalopathy.
- The project aims to clarify disease mechanisms and validate therapeutic targets using advanced 3D human neuronal models.
- The collaboration is expected to accelerate discovery in rare genetic epileptic disorders, where treatment options remain limited.
🇨🇳 中文摘要
注：AI辅助生成，仅供参考。
- Servier 与伦敦大学学院（UCL）展开合作，利用患者来源的脑类器官模型评估其反义寡核苷酸候选物，用于研究遗传性发育性癫痫性脑病。
- 该项目旨在通过先进的三维神经模型加深对疾病机制的理解并验证潜在治疗靶点。
- 这一合作有望推动罕见遗传性癫痫研究的发展，为治疗方案稀缺的患者带来未来的益处。
🇮🇳 हिन्दी सारांश
ध्यान दें: यह AI-सहायता प्राप्त अनुवाद है।
- Servier ने यूनिवर्सिटी कॉलेज लंदन (UCL) के साथ साझेदारी की है, जिसमें विकासात्मक और मिर्गी-संबंधी एन्सेफैलोपैथी के लिए एंटीसेन्स ओलिगोन्यूक्लियोटाइड उम्मीदवारों का मूल्यांकन रोगी-व्युत्पन्न मस्तिष्क असेम्ब्लॉयड मॉडलों में किया जाएगा。
- सहयोग का उद्देश्य 3D मानव न्यूरॉन मॉडल का उपयोग कर रोग तंत्र को समझना और संभावित उपचार लक्ष्यों की पुष्टि करना है。
- यह पहल दुर्लभ आनुवंशिक मिर्गी विकारों के अनुसंधान को तेज कर सकती है, जहाँ उपचार विकल्प अत्यंत सीमित हैं。
