グラクソ・スミスクライン社（GSK）は2023年2月1日、全身性硬化症の治療薬となる可能性が想定されているB細胞阻害型モノクローナル抗体ベリムマブ（商品名ベンリスタ）が米国食品医薬品局（FDA）よりオーファンドラッグ指定を受けたことを発表した。
全身性硬化症は、結合組織が異常な増殖を示し、複数の臓器が侵される希少な自己免疫疾患。GSKは、2023年前半に全身性硬化症に伴う間質性肺疾患（ILD）を対象としたベリムマブの第II/III相臨床試験を開始する予定。間質性肺疾患は全身性硬化症の主要な死因で、この疾患を持つ人の半数が罹患すると言われる。
米国でのオーファンドラッグ法は、製薬企業が投資価値が低い希少疾患の製品開発を進めやすくするために、新薬審査費用の免除や税金控除、市場独占権などの優遇措置を講ずるもの。
Benlysta granted Orphan Drug Designation by US FDA for the potential treatment of systemic sclerosis
https://www.gsk.com/en-gb/media/press-releases/benlysta-granted-orphan-drug-designation-by-us-fda-for-the-potential-treatment-of-systemic-sclerosis/