LGMD2I/R9の遺伝子治療AB-1003中間結果、初の第1／2相第2コホート進行
STELLANEWS.LIFE（ステラニ…
Tevaエムルソルミン、多系統萎縮症薬候補としてFDAのFast Track指定取得
STELLANEWS.LIFE（ステラニ…
AstraZeneca、Cellectisとの資本提携、遺伝子編集技術を活用
AstraZenecaがCellecti…
ニポカリマブ、FNAITを適用としてFDAファストトラック指定
Johnson & Johnsonのニポ…
AstraZeneca、Amolyt Pharma買収、慢性副甲状腺機能低下症に注目
AstraZenecaがAmolyt P…
血友病A治療薬エファネソクトコグアルファの良好なフェーズ3の結果、ニューイングランド・ジャーナル・オブ・メディシン誌に発表
サノフィ社は2023年1月25日、血友病…
ベリムマブが全身性硬化症の治療薬候補としてFDAから希少疾病用医薬品としてオーファンドラッグ指定された
グラクソ・スミスクライン社（GSK）は2…