サノフィ社は2023年1月25日、血友病A治療薬エファネソクトコグアルファの第3相試験のデータがニューイングランド・ジャーナル・オブ・メディシン誌（NEJM）で発表されたことを報告した。
プレスリリースの要点は次のようになっている。
血友病Aは、血液を固めるタンパク質に問題があるために起こる頻度の少ない病気の一つ。遺伝性の原因が関連しており、主に男の子に起こるが、時には女の子にも起こる。血友病の人は、体の中で出血し、痛みやダメージを受けることがある。因子補充療法と呼ばれる特別なタンパク質による治療は、この病気を管理するための重要な方法で、様々な状況で使われている。
エファネソクトコグアルファは血友病Aのための新薬候補で試験が進んでいる。特徴は出血を防ぐのに週1回投与で済む点。体内で長持ちする特別な技術を適用しているために投与回数が少ない。
今回発表された試験結果によると、週1回の投与で、1週間の大半の期間、血液を固めるために必要とされる因子活性のレベルが正常またはそれに近い（40％以上）状態を保つことができた。これにより治療負担を軽くして、出血防止効果を高めることが示された。
主要評価項目および主要副次評価項目を達成し、年換算出血率の有意な減少が確認された。
プレスリリースは以上のような内容になる。
血友病は遺伝性疾患の一つで、血液が固まりづらくなる病気であり、治療が一生続くため、病気を抱える人には治療の負担が大きな病気である。その点からみると、薬を飲む頻度が少ない今回のような薬は重宝されるのは確かだろう。
今回の薬は体内で効果が長続きする技術が使われているようだが、同様に薬の効果を長続きさせる技術はほかの病気の治療薬でも求められている。今後、このように薬の効果を長続きさせる技術は一層注目されるものと見られる。
参考文献
NEJM publishes once-weekly efanesoctocog alfa Phase 3 data demonstrating its potential to transform the treatment landscape for people with hemophilia A
https://www.sanofi.com/en/media-room/press-releases/2023/2023-01-25-22-30-00-2595681