ノボ、OmerosのMASP-3阻害抗体ザルテニバート取得、希少血液・腎疾患開発
STELLANEWS.LIFE（ステラニ…
UCBのピリミジンヌクレオシド／ヌクレオチド療法、TK2欠損症で死亡リスク低減を報告
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LGMD2I/R9の遺伝子治療AB-1003中間結果、初の第1／2相第2コホート進行
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Tevaエムルソルミン、多系統萎縮症薬候補としてFDAのFast Track指定取得
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AstraZeneca、Cellectisとの資本提携、遺伝子編集技術を活用
AstraZenecaがCellecti…
ニポカリマブ、FNAITを適用としてFDAファストトラック指定
Johnson & Johnsonのニポ…
AstraZeneca、Amolyt Pharma買収、慢性副甲状腺機能低下症に注目
AstraZenecaがAmolyt P…
血友病A治療薬エファネソクトコグアルファの良好なフェーズ3の結果、ニューイングランド・ジャーナル・オブ・メディシン誌に発表
サノフィ社は2023年1月25日、血友病…
ベリムマブが全身性硬化症の治療薬候補としてFDAから希少疾病用医薬品としてオーファンドラッグ指定された
グラクソ・スミスクライン社（GSK）は2…