BMS、Reblozylが成人αサラセミア貧血で登録目的第2相トップライン陽性 NTDでHb上昇、TDで輸血負担減少
BMSはReblozyl（luspatercept-aamt）の成人αサラセミア…
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タグ：希少疾患
リルザブルチニブ、温式自己免疫性溶血性貧血でFDAブレークスルーセラピー指定──日本でも希少疾病用医薬品指定、LUMINA試験を整理
STELLANEWS.LIFE（ステラニュース・ライフ）は、科学や技術、医薬品分…
ベングルスタット、第3相LEAP2MONOで3型ゴーシェ病の神経症状改善を確認──PERIDOTは未達、希少リソソーム病開発の現状を整理
サノフィが2026年2月2日に公表したグルコシルセラミド合成酵素阻害薬ベングルス…
Bayer／BlueRock、iPSC由来細胞治療OpCT-001が網膜色素変性でFDAオーファンドラッグ指定取得
BayerとBlueRock Therapeuticsは、iPSC由来の開発中細…
Moderna、mRNA-3927でRecordatiと協業──プロピオン酸血症（PA）治療の後期開発とグローバル商業化へ
Modernaは、プロピオン酸血症（PA）を対象とする開発中治療mRNA-392…
UCB、TK2欠損症治療薬KYGEVVIがEMA CHMPで承認推奨──例外的状況下でEU販売承認へ前進
UCBは、チミジンキナーゼ2欠損症（TK2d）治療薬KYGEVVI（doxeci…
中外製薬、NXT007への休薬なし切り替えで忍容性を報告──第１／２相NXTAGE試験パートC、血友病Aで第３相３試験を計画
中外製薬はEAHAD 2026で、第１／２相NXTAGE試験パートCとしてエミシ…
大塚製薬、HAE発作予防薬「Dawnzera（donidalorsen）」がEUで承認取得──第3相OASIS-HAE試験で発作頻度を最大81％低減
大塚製薬は、遺伝性血管性浮腫（HAE）の発作予防治療薬「Dawnzera（don…
田辺ファーマ、EPP/XLP対象のMT-7117（デルシメラゴン）第3相INSPIRE試験で主要評価項目を達成──希少疾患向け経口薬の有効性を示す
田辺ファーマは、赤芽球性プロトポルフィリン症（EPP）およびX連鎖性プロトポルフ…
塩野義、ALS治療薬RADICAVA事業を買収へ―25億ドルで希少疾患領域に本格参入
塩野義製薬がALS治療薬「RADICAVA ORS / IV RADICAVA」…
田辺ファーマ、ALS治療薬エダラボン事業を塩野義製薬に譲渡、25億ドル超の希少疾患大型ディール成立へ
田辺ファーマは、ALS治療薬「エダラボン」事業のグローバル権利を塩野義製薬に譲渡…
グリフォルスの新規フィブリノゲン製剤FESILTY、先天性フィブリノゲン欠乏症に対するFDA承認を取得
グリフォルスは、先天性フィブリノゲン欠乏症（CFD）による急性出血に対する新規フ…
異染性白質ジストロフィーが米国RUSPに追加、Orchard Therapeuticsが公衆衛生の前進を評価
Orchard Therapeutics（協和キリングループ）は、異染性白質ジス…
サノフィ、血友病治療薬QfitliaとaTTP治療薬Cabliviが中国で承認、希少血液疾患領域を拡充
サノフィは、中国国家薬品監督管理局（NMPA）より、血友病向けの抗トロンビン低下…
治療抵抗性CDKL5欠損症でフェンフルラミンが第3相GEMZ試験の主要評価項目を達成
UCBは、治療抵抗性CDKL5欠損症を対象とした第3相GEMZ試験において、フェ…
セルヴィエの患者志向デジタルプロジェクトがパリ「Adopt AI」で評価、AI活用の取り組みが表彰
セルヴィエはパリで開催された国際イベント「Adopt AI」において、社内ハッカ…
田辺ファーマのALS治療薬ラジカット経口懸濁剤が韓国で承認
田辺ファーマは、筋萎縮性側索硬化症（ALS）治療薬であるラジカット経口懸濁剤（エ…
CSL、米国で15億ドルを追加投資へ 血漿分画製剤の国内製造能力を大規模強化
CSLは今後5年間で米国に約15億ドルを追加投資し、血漿分画製剤の製造能力を大幅…
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