アストラゼネカ、メリーランド州に20億ドルを投資へ 製造拠点拡張と2,600人雇用を発表
アストラゼネカは、がんや希少疾患治療薬の…
イルミナ、DNAメチル化とゲノム変異を同時解析する「5-Base Solution」を発表 マルチオミクス解析の新時代へ
イルミナ（Illumina）は、ゲノム変…
イルミナ、新技術「Constellation」で希少疾患の変異検出精度を向上 GeneDxとの共同研究成果を発表
イルミナ（Illumina）は、Gene…
UCB、世界初のTK2欠損症治療薬KYGEVVIがFDA承認を取得 死亡リスク86％低減
UCBは、希少疾患TK2欠損症に対する初…
PacBioとEpiCypher提携 Fiber-seq単一分子エピゲノム解析標準化
PacBioは、EpiCypherとの提…
PacBioとチュラロンコン大学、HiFi全ゲノム解析による新生児スクリーニングをタイで開始―希少疾患の早期発見へ
PacBioとチュラロンコン大学は、Hi…
PacBioとRadboud UMC、HiFi長鎖リードで希少疾患の原因同定を前進 100例で93％を特定
PacBioとRadboud UMCが、…
OTL-200が日本で希少疾病用再生医療等製品に指定｜協和キリンとOrchardがMLD遺伝子治療で前進
早期発症型MLDを対象とするOTL-20…
手術動画から真珠腫を自動検出──AI×内視鏡・顕微鏡で世界初の成功【慈恵医大・サイオステクノロジー】
東京慈恵会医科大学とサイオステクノロジー…
AAT欠乏症、再組換えAAT製剤、週1投与から最大4週間隔に延長可能に、第2相
サノフィのエフドラルプリン・アルファがA…
UCBのピリミジンヌクレオシド／ヌクレオチド療法、TK2欠損症で死亡リスク低減を報告
UCB主導の後方視的解析で、チミジンキナ…
LGMD2I/R9の遺伝子治療AB-1003中間結果、初の第1／2相第2コホート進行
LGMD2I/R9に対する遺伝子治療AB…
Tevaエムルソルミン、多系統萎縮症薬候補としてFDAのFast Track指定取得
TevaとMODAGが共同開発中の低分子…
AstraZeneca、Cellectisとの資本提携、遺伝子編集技術を活用
AstraZenecaがCellecti…
ニポカリマブ、FNAITを適用としてFDAファストトラック指定
Johnson & Johnsonのニポ…
AstraZeneca、Amolyt Pharma買収、慢性副甲状腺機能低下症に注目
AstraZenecaがAmolyt P…
血友病A治療薬エファネソクトコグアルファの良好なフェーズ3の結果、ニューイングランド・ジャーナル・オブ・メディシン誌に発表
サノフィ社は2023年1月25日、血友病…
ベリムマブが全身性硬化症の治療薬候補としてFDAから希少疾病用医薬品としてオーファンドラッグ指定された
グラクソ・スミスクライン社（GSK）は2…