塩野義、ALS治療薬RADICAVA事業を買収へ―25億ドルで希少疾患領域に本格参入
塩野義製薬がALS治療薬「RADICAVA ORS / IV RADICAVA」…
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タグ：希少疾患
田辺ファーマ、ALS治療薬エダラボン事業を塩野義製薬に譲渡、25億ドル超の希少疾患大型ディール成立へ
田辺ファーマは、ALS治療薬「エダラボン」事業のグローバル権利を塩野義製薬に譲渡…
グリフォルスの新規フィブリノゲン製剤FESILTY、先天性フィブリノゲン欠乏症に対するFDA承認を取得
グリフォルスは、先天性フィブリノゲン欠乏症（CFD）による急性出血に対する新規フ…
異染性白質ジストロフィーが米国RUSPに追加、Orchard Therapeuticsが公衆衛生の前進を評価
Orchard Therapeutics（協和キリングループ）は、異染性白質ジス…
サノフィ、血友病治療薬QfitliaとaTTP治療薬Cabliviが中国で承認、希少血液疾患領域を拡充
サノフィは、中国国家薬品監督管理局（NMPA）より、血友病向けの抗トロンビン低下…
治療抵抗性CDKL5欠損症でフェンフルラミンが第3相GEMZ試験の主要評価項目を達成
UCBは、治療抵抗性CDKL5欠損症を対象とした第3相GEMZ試験において、フェ…
セルヴィエの患者志向デジタルプロジェクトがパリ「Adopt AI」で評価、AI活用の取り組みが表彰
セルヴィエはパリで開催された国際イベント「Adopt AI」において、社内ハッカ…
田辺ファーマのALS治療薬ラジカット経口懸濁剤が韓国で承認
田辺ファーマは、筋萎縮性側索硬化症（ALS）治療薬であるラジカット経口懸濁剤（エ…
CSL、米国で15億ドルを追加投資へ 血漿分画製剤の国内製造能力を大規模強化
CSLは今後5年間で米国に約15億ドルを追加投資し、血漿分画製剤の製造能力を大幅…
アストラゼネカ、メリーランド州に20億ドルを投資へ 製造拠点拡張と2,600人雇用を発表
アストラゼネカは、がんや希少疾患治療薬の製造能力強化のため、米国メリーランド州に…
イルミナ、DNAメチル化とゲノム変異を同時解析する「5-Base Solution」を発表 マルチオミクス解析の新時代へ
イルミナ（Illumina）は、ゲノム変異とDNAメチル化を同時に解析可能な「5…
イルミナ、新技術「Constellation」で希少疾患の変異検出精度を向上 GeneDxとの共同研究成果を発表
イルミナ（Illumina）は、GeneDxとの共同研究により、新技術「Cons…
UCB、世界初のTK2欠損症治療薬KYGEVVIがFDA承認を取得 死亡リスク86％低減
UCBは、希少疾患TK2欠損症に対する初の治療薬KYGEVVI（ドキセシチン／ド…
PacBioとEpiCypher提携 Fiber-seq単一分子エピゲノム解析標準化
PacBioは、EpiCypherとの提携により「Fiber-seq」解析を強化…
PacBioとチュラロンコン大学、HiFi全ゲノム解析による新生児スクリーニングをタイで開始―希少疾患の早期発見へ
PacBioとチュラロンコン大学は、HiFi全ゲノムシーケンスを用いた新生児スク…
PacBioとRadboud UMC、HiFi長鎖リードで希少疾患の原因同定を前進 100例で93％を特定
PacBioとRadboud UMCが、HiFi長鎖リードシーケンス（LRS）で…
OTL-200が日本で希少疾病用再生医療等製品に指定｜協和キリンとOrchardがMLD遺伝子治療で前進
早期発症型MLDを対象とするOTL-200が日本で希少疾病用再生医療等製品に指定…
手術動画から真珠腫を自動検出──AI×内視鏡・顕微鏡で世界初の成功【慈恵医大・サイオステクノロジー】
東京慈恵会医科大学とサイオステクノロジーが、中耳真珠腫を手術動画から高精度で検出…
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