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米国で承認、PNHの血管外溶血治療に向けた経口補体D因子阻害薬ボイヤデ

ステラ・メディックス — Tue, 02 Apr 2024 00:22:28 +0000

STELLANEWS.LIFEでは、科学や医薬品分野の進歩を照らし出し、その成果がどのように社会に影響を与えるかを検証することに特化している。医療の最前線での挑戦や成果を紹介し、読者に役立つ情報を提供することを目指している。今回の記事で取り上げる情報は以下の通り。

米国でのダニコパン（商品名Voydeya、ボイデア）の承認。これは、希少疾患である夜間間欠性血色素尿症（PNH）を持つ成人の血管外溶血（EVH）治療に向けた、既存の治療薬に追加する療法としての位置づけ。

第3相試験ALPHAの結果に基づく初の経口補体D因子阻害剤薬。

この治療は、C5阻害薬であるラブリズマブ（商品名ユルトミリス、Ultomiris）またはエクリズマブ（商品名ソリリス、Soliris）を補完するもの。

Alexionによって開発されたダニコパンは、米国食品医薬品局（FDA）により、夜間間欠性血色素尿症（PNH）の成人患者における血管外溶血（EVH）治療のため、既存の治療薬であるラヴルリズマブまたはエクリズマブに追加する治療法として承認された。この薬剤は、約10～20％のPNH患者がC5阻害薬治療中に経験する臨床的に重要なEVHに対処するために開発された。

発表元→Alexion, AstraZeneca Rare Disease
発表日→2024年4月1日
薬剤の概要→ダニコパンは、C5阻害剤であるラブリズマブやエクリズマブに追加して使用する初の経口補体D因子阻害薬
臨床試験→第3相試験ALPHAに基づく。この研究では、ダニコパンが基準値から12週間でのヘモグロビンの変化率と主要な副次的エンドポイントを含む、全ての重要なエンドポイントを達成
治療の重要性→ダニコパンの承認は、PNHを持つ患者の一群に対してEVHを対象とした追加療法を提供し、ラブリズマブやエクリズマブによる病気管理の維持を可能にする

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米国FDA、成人視神経脊髄炎スペクトラム障害（NMOSD）薬としてユルトミリス承認

ステラ・メディックス — Wed, 27 Mar 2024 18:23:53 +0000

STELLANEWS.LIFEは、科学や技術、医薬品分野における最新の研究成果や革新的な発見を紹介することに特化したメディアである。本ウェブサイトでは、持続可能な方法で最新の話題を読者に届けるため、毎日更新される研究成果から特に注目すべき情報を選りすぐり、専門的な知見を交えて提供している。今回の記事で伝える情報は次の通り。

ラブリズマブ-cwvz（以下、ラブリズマブ、商品名商品名ユルトミリス、Ultomiris）が米国で成人の視神経脊髄炎スペクトラム障害（NMOSD）治療薬として承認された。

CHAMPION-NMOSD試験における再発リスクの大幅な低減が確認された。

この承認は、ラブリズマブが唯一の長期作用型C5補体阻害剤として、アクアポリン-4（AQP4）抗体陽性のNMOSD患者に再発のない生活をもたらす可能性がある。

米国食品医薬品局（FDA）は、成人のAQP4抗体陽性NMOSD治療のための初で唯一の長期作用型C5補体阻害剤であるラブリズマブを承認した。この承認は、第3相試験CHAMPION-NMOSDの肯定的な結果に基づいており、試験ではラブリズマブがプラセボ群と比較された。一次エンドポイントは、独立した審査委員会により確認された試験中の最初の再発までの時間で、この評価項目を達成した。NMOSDは、中枢神経系（CNS）が影響を受ける、希少な自己免疫疾患。米国での成人の診断済み有病率は約6000人と推定されているという。

発表元→Alexion
発表日→2024年3月25日
研究の目的→AQP4抗体陽性のNMOSD患者における再発リスクの低減
試験の概要→CHAMPION-NMOSDフェーズ3試験は、Ultomirisの安全性と有効性を評価する全球的な試験で、58人の成人患者が参加
臨床試験結果→ラブリズマブ投与患者では、中央値治療期間73週間で、再発ゼロが観察された（再発リスク低減率: 98.6%, hazard ratio (95% CI): 0.014 (0.000, 0.103), p<0.0001）
安全性および耐容性→CHAMPION-NMOSD試験におけるラブリズマブの安全性と認容性は、以前の臨床研究および実世界での使用と一致し、新たな安全性シグナルは観察されなかった。最も一般的な有害事象は新型コロナウイルス感染症（COVID-19）、頭痛、背中の痛み、関節痛、尿路感染症であった。

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AstraZeneca、Amolyt Pharma買収、慢性副甲状腺機能低下症に注目

ステラ・メディックス — Thu, 14 Mar 2024 14:07:00 +0000

AstraZenecaがAmolyt Pharmaを買収、希少疾患の後期パイプラインを拡大

エネボパラチド（AZP-3601）を含むフェーズIIIの資産が、慢性副甲状腺機能低下症の患者におけるアンメットニーズ（治療法のない状態）解消につながる可能性

AstraZenecaの希少疾患に対するAlexionのパイプラインを骨代謝領域を超えて拡大

AstraZenecaは、希少内分泌疾患に対する新規治療法の開発に焦点を当てた臨床段階のバイオテクノロジー企業であるAmolyt Pharmaの買収に関する最終合意に達したと発表した。慢性副甲状腺機能低下症に対する治療薬の開発を目指す。この提案された買収は、希少疾患の後期パイプラインを強化し、骨代謝関連のパイプラインを充実させる。新規作用機序を持つエネボパラチド（AZP-3601）などの第3相試験に注目が集まる。

買収の発表元→AstraZeneca
発表日→2024年3月14日
買収対象→Amolyt Pharma
研究の目的→慢性副甲状腺機能低下症の治療
主な治療法→エネボパラチド（AZP-3601）
買収金額→最大10.5億ドル（現金および借入なし）
買収完了予定時期→2024年第3四半期末

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