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Bayer傘下のAskBioは2025年9月17日、多系統萎縮症パーキンソニアン型（MSA-P）を対象とした遺伝子治療AB-1005の第1相試験「REGENERATE MSA-101」における参加者登録が完了したと発表した。本試験はAB-1005を被殻に投与し、安全性を評価するランダム化二重盲検プラセボ対照試験であり、登録完了は臨床開発における大きな進展とされる。
AB-1005は、ヒトグリア細胞株由来神経栄養因子（GDNF）の遺伝子を組み込んだアデノ随伴ウイルス2型（AAV2）ベクターを用いた遺伝子治療である。これにより脳内で持続的にGDNFを発現させ、神経細胞の変性を抑制することが期待されている。従来、MSA-Pはパーキンソン病に類似する運動症状や自律神経障害を呈し、発症後5〜10年で急速に進行する難治性の神経疾患であるが、有効な疾患修飾療法は存在していない。
今回の進展は、MSA-Pに対する初期的な臨床試験として重要な位置付けを持つ。今後、1年間の盲検下評価を経て試験が解除され、初期結果が得られる予定である。また、AskBioはAB-1005をパーキンソン病においても開発中であり、FDAから再生医療先端治療（RMAT）指定を受けるなど、関連疾患領域での臨床開発を並行して進めている。
- 発表元→AskBio（Bayerの完全子会社）
- 発表日→2025年9月17日
- 研究対象→多系統萎縮症パーキンソニアン型（MSA-P）
- 治療候補→AB-1005（GDNF遺伝子を導入したAAV2ベクター遺伝子治療）
- 臨床試験→第1相試験「REGENERATE MSA-101」、ランダム化二重盲検プラセボ対照、安全性評価が目的
- 登録状況→11人の患者の登録が完了し、3年間の追跡を予定
- 今後の展開→1年目の評価完了後に初期結果が発表予定、パーキンソン病対象試験も並行して進行
AIによる情報のインパクト評価（あくまで参考として受け取ってください）
★★★★☆（★4つで2番目の評価）
