改変FVIIIで血友病A遺伝子治療の低用量化へ、36変異を導入し凝固活性を強化
自治医科大学などの研究グループは、多様な…
大塚製薬、眼科用遺伝子治療4D-150の独占ライセンス取得｜nAMD・DME対象にAPAC展開へ
大塚製薬が4DMTと提携し、眼科用AAV…
OTL-200が日本で希少疾病用再生医療等製品に指定｜協和キリンとOrchardがMLD遺伝子治療で前進
早期発症型MLDを対象とするOTL-20…
イーライリリー、加齢黄斑変性症の遺伝子治療開発アドベラム買収「1回完結型治療」前進
イーライリリーはwAMD治療用遺伝子治療…
AskBio、心不全遺伝子治療1年データ、初の成果、Nature Medicine
AskBioは、AB-1002心不全遺伝…
LGMD2I/R9の遺伝子治療AB-1003中間結果、初の第1／2相第2コホート進行
LGMD2I/R9に対する遺伝子治療AB…
AskBio、多系統萎縮症パーキンソニアン型の遺伝子治療AB-1005第1相登録完了
AskBio（Bayer傘下）は、多系統…
Lilly、Verve買収、1回投与型の心血管疾患治療に照準
Eli LillyがVerve Ther…
エレビジス、非歩行型DMD患者への投与中止―Rocheが急性肝不全による死亡事例を受け安全性見直し
Rocheは、遺伝子治療薬Elevidy…
AstraZeneca、Cellectisとの資本提携、遺伝子編集技術を活用
AstraZenecaがCellecti…
FDAがPfizerの血友病B向け遺伝子治療薬ベクベスを承認
FDAは、Pfizerのフィダナコゲン・…
RegeneronとMammoth、次世代CRISPR遺伝子編集技術で提携
RegeneronとMammoth Bi…
FDAがAskBioのAB-1002にファストトラック審査指定、心不全治療
AB-1002遺伝子治療が、非虚血性心筋…
遺伝性難聴の遺伝子治療、AK-OTOFの臨床試験で初の聴覚回復を確認
AK-OTOF遺伝子治療により、otof…
小児脊髄性筋萎縮症（SMA）のゾルゲンスマ治療、従来の研究より平均年齢が高く体重が重い患者における有効性と安全性の新データ
ゾルゲンスマは、従来の研究よりも平均年齢…