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協和キリンとKura Oncologyは、NPM1変異を有する再発・難治性急性骨髄性白血病（AML）を対象とした経口メニン阻害薬ジフトメニブ（KOMZIFTI）が、米国食品医薬品局（FDA）から正式承認を取得したと発表した。
今回の記事で伝える情報は次の通り。
概要
ジフトメニブ（KOMZIFTI）は、NPM1遺伝子変異を有する再発・難治性AMLに対し、世界で初めて承認された経口メニン阻害薬である。
試験では、特定の患者集団で奏効が示され、併用療法との適合性や1日1回の経口投与という利便性が評価された。
一方で、分化症候群など特有の有害事象には注意が必要であり、安全性管理を前提とした活用が求められる。
詳細
発表元→ 協和キリン、Kura Oncology
発表日→ 2025年11月14日
対象疾患→ NPM1変異を有する再発・難治性急性骨髄性白血病（AML）
薬剤の特徴→ NPM1変異を標的とした経口メニン阻害薬で、1日1回投与が可能。支持療法との併用が比較的容易な設計とされる。
主な試験結果→ 第1／2相KOMET-001試験に基づき承認。奏効は確認されたが、長期成績や幅広い患者層での有効性は今後の検証が必要。
安全性→ 分化症候群に関するボックス警告あり。一方、QTc延長やトルサード・ド・ポワントに関するボックス警告は付与されていない。
位置づけ→ 既存の治療選択肢が限られた集団に向けた新たな分子標的薬であり、プレシジョンメディシンの発展を象徴する技術の一つ。
今後→ 初回治療での評価や併用療法の検証が予定され、より早期ラインへの適応拡大が視野に入っている。
AIによるインパクト評価
評価（参考）： ★★★★☆
経口かつ変異特異的なメニン阻害薬が承認されたことは、AMLにおける精密医療の進展を示す重要な動きである。
ただし、適応は限定的であり、長期的有効性や併用療法での位置づけは今後の課題となる。
3言語要約 / Multilingual Summaries
🌍 English Summary
Note: AI-assisted summary.
- KOMZIFTI, an oral menin inhibitor, received FDA approval for adults with relapsed or refractory AML harboring NPM1 mutations.
- The drug offers once-daily dosing and has shown meaningful responses in early-phase trials.
- While differentiation syndrome requires caution, no boxed warning for QTc prolongation was issued.
🇨🇳 中文摘要
注：AI辅助摘要。
- KOMZIFTI 是一种口服的甲基结合蛋白抑制剂，已获 FDA 批准用于携带 NPM1 突变的复发／难治 AML 成人患者。
- 临床试验显示其具有一定疗效并具有每日一次服用的便利性。
- 需关注分化综合征，但未被要求标注 QTc 延长的黑框警告。
🇮🇳 हिन्दी सारांश
ध्यान दें：AI द्वारा तैयार सारांश。
- KOMZIFTI को NPM1 उत्परिवर्तन वाले पुनरावर्ती या難治 AML वाले वयस्क मरीजों के लिए एफडीए की मंजूरी मिल गई है।
- यह दिन में एक बार ली जाने वाली मौखिक दवा है और प्रारंभिक परीक्षणों में निश्चित प्रभाव दिखा चुकी है।
- डिफरेंशिएशन सिंड्रोम पर ध्यान देना आवश्यक है, जबकि QTc वृद्धि के लिए कोई बॉक्स चेतावनी नहीं है।
