NPM1変異陽性AMLのziftomenib国内第2相試験開始をKyowa KirinとKura Oncologyが発表──試験デザインと米国承認状況を整理
試験デザインと米国承認状況を整理
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今回の記事で伝える情報は次の通り。
- 【要点①】Kyowa KirinとKura Oncologyは、経口メニン阻害薬ziftomenibの国内第2相試験で最初の患者への投与を開始したと発表した。対象はNPM1遺伝子変異陽性（NPM1-m）の再発又は難治性（R/R）急性骨髄性白血病（AML）患者。
- 【要点②】ziftomenibは2025年11月、米国食品医薬品局（FDA）からR/R NPM1-m AML成人患者向けにKOMZIFTIの製品名で承認済み。
- 【要点③】国内試験は多施設共同・非対照・非盲検の第2相で、主要評価項目は複合完全寛解率。試験完了後、日本における承認申請を予定している。
概要
Kyowa KirinとKura Oncology, Inc.は2026年4月24日、NPM1遺伝子変異陽性（NPM1-m）の再発又は難治性（R/R）急性骨髄性白血病（AML）患者を対象とした経口メニン阻害薬ziftomenibの国内第2相臨床試験で、最初の患者への投与を開始したと発表した。AML患者の約30％がNPM1-m AMLに該当するとされ、既存治療の選択肢が限られる患者層への新たな治療選択肢の提供が試験の目的である。同薬は2025年11月に米国食品医薬品局（FDA）から、満足な代替治療選択肢がないR/R NPM1-m AML成人患者向けにKOMZIFTIの製品名で承認されている。Kyowa Kirinは、国内試験の完了後に日本における承認申請を予定している。
AIによるインパクト評価
評価（参考）： ★★★☆☆
米国で承認済みの薬剤が日本での第2相試験開始段階に入ったもので、有効性・安全性データは今後の試験結果を待つ必要がある。
3言語要約 / Multilingual Summaries
English Summary
Note: This is an AI-assisted translation for reference.
- Kyowa Kirin and Kura Oncology have dosed the first patient in a Japanese Phase 2 trial of the oral menin inhibitor ziftomenib for NPM1-mutant relapsed/refractory AML.
- Ziftomenib was approved by the US FDA in November 2025 as KOMZIFTI for adults with R/R NPM1-mutant AML lacking satisfactory alternative treatments.
- The multicenter, open-label Phase 2 trial’s primary endpoint is composite complete remission rate, with Kyowa Kirin planning to seek Japanese approval after completion.
中文摘要
注：AI辅助生成。
- 协和麒麟与Kura Oncology宣布，口服Menin抑制剂ziftomenib治疗NPM1基因突变阳性复发/难治性急性髓系白血病（AML）的日本II期试验已开始首例患者给药。
- 该药已于2025年11月获美国FDA批准，商品名KOMZIFTI，用于缺乏满意替代疗法的R/R NPM1突变AML成人患者。
- 此次日本多中心、开放标签II期试验主要终点为复合完全缓解率，试验完成后协和麒麟计划在日本申请上市批准。
हिन्दी सारांश
AI द्वारा तैयार किया गया अनुवाद।
- Kyowa Kirin और Kura Oncology ने NPM1-म्यूटेंट रिलैप्स्ड/रिफ्रैक्टरी AML रोगियों के लिए ओरल मेनिन इनहिबिटर ziftomenib के जापानी फेज़ 2 ट्रायल में पहले मरीज़ को दवा देना शुरू किया।
- ziftomenib को नवंबर 2025 में US FDA ने KOMZIFTI नाम से R/R NPM1-म्यूटेंट AML वयस्क रोगियों के लिए स्वीकृति दी थी।
- बहु-केंद्रीय, ओपन-लेबल फेज़ 2 ट्रायल का मुख्य लक्ष्य समग्र पूर्ण छूट दर है, और परीक्षण पूरा होने पर जापान में अनुमोदन हेतु आवेदन की योजना है।
NPM1変異を有する再発又は難治性の急性骨髄性白血病患者を対象としたziftomenibの承認申請の根拠となる国内第2相臨床試験開始のお知らせ｜ニュースリリース 2026｜協和キリン
https://www.kyowakirin.co.jp/pressroom/news_releases/2026/20260424_01.html
