リルザブルチニブ、温式自己免疫性溶血性貧血でFDAブレークスルーセラピー指定──日本でも希少疾病用医薬品指定、LUMINA試験を整理
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今回の記事で伝える情報は次の通り。
- リルザブルチニブが温式自己免疫性溶血性貧血（wAIHA）で米国FDAのブレークスルーセラピー指定を取得
- 同適応で日本でも希少疾病用医薬品指定を取得
- 根拠は第2b相LUMINA 2試験で、第3相LUMINA 3試験が進行中
概要
サノフィは、経口の可逆的BTK阻害薬リルザブルチニブについて、温式自己免疫性溶血性貧血（wAIHA）を対象に米国でブレークスルーセラピー指定を受け、日本でも希少疾病用医薬品指定を取得したと発表した。
指定の根拠は進行中の第2b相試験LUMINA 2の臨床データであり、さらに第3相試験LUMINA 3がプラセボ対照で評価を進めているとしている。サノフィは、wAIHAでは原因を特異的に標的とする承認治療はないと説明している。
AIによるインパクト評価
評価（参考）： ★★★★☆
wAIHAで米国のブレークスルーセラピー指定と日本の希少疾病用医薬品指定を同時に取得した点は開発上の重要な節目となる。一方で、有効性と安全性の確証は第3相LUMINA 3試験の結果が焦点となる。
3言語要約 / Multilingual Summaries
English Summary
Note: This is an AI-assisted translation for reference.
- Rilzabrutinib received FDA Breakthrough Therapy designation for warm autoimmune hemolytic anemia (wAIHA).
- Japan also granted orphan drug designation for the same indication.
- The designations are supported by the ongoing phase 2b LUMINA 2 study, while the phase 3 LUMINA 3 trial is underway.
中文摘要
注：AI辅助生成。
- 利尔扎布鲁替尼用于温抗体自身免疫性溶血性贫血获得美国FDA突破性疗法认定。
- 同一适应症在日本获得希少疾病用医药品指定。
- 依据为正在进行的IIb期LUMINA 2研究，III期LUMINA 3试验正在开展。
हिन्दी सारांश
AI द्वारा तैयार किया गया अनुवाद।
- रिलज़ाब्रुटिनिब को वॉर्म ऑटोइम्यून हेमोलिटिक एनीमिया (wAIHA) के लिए अमेरिका में ब्रेकथ्रू थेरेपी पदनाम मिला।
- उसी स्थिति के लिए जापान में ऑर्फ़न ड्रग पदनाम भी प्रदान किया गया।
- यह निर्णय जारी चरण 2b LUMINA 2 अध्ययन के डेटा पर आधारित है, जबकि चरण 3 LUMINA 3 अध्ययन प्रगति पर है।
Sanofi Press Release
https://www.sanofi.com/en/media-room/press-releases/2026/2026-02-09-06-00-00-3234232
ClinicalTrials.gov：LUMINA 2（NCT05002777）
https://clinicaltrials.gov/study/NCT05002777
ClinicalTrials.gov：LUMINA 3（NCT07086976）
https://clinicaltrials.gov/study/NCT07086976