アンダーソン・ファブリー病の遺伝子治療についての総説（2018年）

アンダーソン・ファブリー病の遺伝子治療についての総説（2018年）。ファブリー病は、X染色体に連鎖する遺伝性疾患で、α-ガラクトシダーゼA遺伝子の変異により、リソソーム酵素の欠損や分泌低下を起こすものである。 総説では今後の治療選択肢について説明。幹細胞療法、シャペロン療法、ウイルス遺伝子治療。こうした中で総説で注目しているのが、ウイルスを基盤にした遺伝子治療。組織の酵素遺伝子を送り込む治療で、動…