ファイザー社、血友病Bを対象とした遺伝子治療薬の第3相試験で良好な結果を報告

ファイザー社は、中等症から重症の成人男性血友病Bを対象とした遺伝子治療薬fidanacogene elaparvovecの第3相BENEGENE-2試験の結果を発表した。 この試験では、安全性と忍容性が確認され、主要評価項目としてfidanacogene elaparvovec注入後の年間総出血率（ABR）が第IX因子による予防療法に比べ非劣性かつ優越していることが示された。 この治療法は、血友病…