発作性夜間血色素尿症（PNH）患者においてイプタコパンは抗C5療法を上回る、第III相臨床試験結果

ノバルティス社は、2022年12月13日、抗C5抗体による前治療にもかかわらず貧血が残存している発作性夜間血色素尿症（PNH）の成人患者を対象とした経口単剤療法イプタコパンが抗補酵素（C5）療法に優ることを示す、第III相APPLY-PNHデータを発表した。 イプタコパンは経口投与可能な低分子の補体B因子阻害剤で、免疫調節作用が期待されている。C5終末経路の上流に作用し、発作性夜間血色素尿症におけ…