アンダーソン・ファブリー病の遺伝子治療についての総説（2018年）。ファブリー病は、X染色体に連鎖する遺伝性疾患で、α-ガラクトシダーゼA遺伝子の変異により、リソソーム酵素の欠損や分泌低下を起こすものである。
総説では今後の治療選択肢について説明。幹細胞療法、シャペロン療法、ウイルス遺伝子治療。こうした中で総説で注目しているのが、ウイルスを基盤にした遺伝子治療。組織の酵素遺伝子を送り込む治療で、動物で有望な結果が報告されている。
2018年イタリア総説。
Simonetta I, Tuttolomondo A, Di Chiara T, et al. Genetics and Gene Therapy of Anderson-Fabry Disease. Curr Gene Ther. 2018;18(2):96-106. doi:10.2174/1566523218666180404161315
