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小児脊髄性筋萎縮症(SMA)のゾルゲンスマ治療、従来の研究より平均年齢が高く体重が重い患者における有効性と安全性の新データ

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STELLANEWS.LIFEは、医薬品や医療機器に関する最新の研究や治療法、承認情報などを専門的な観点から提供することを目指している。今回紹介するのは、小児脊髄性筋萎縮症(SMA)に対するゾルゲンスマ(オナセムノゲンアベパルボベク、Onasemnogene abeparvovec)に関する新たなデータで、これまでの臨床試験よりも平均年齢が高く、体重が重い患者群における使用経験のデータが補完され、…

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