遺伝性難聴の遺伝子治療、AK-OTOFの臨床試験で初の聴覚回復を確認

STELLANEWS.LIFEは、医薬品開発や新たな治療法に関する最新情報をわかりやすくお届けすることを目指している。今回紹介するのは、遺伝性難聴に対する革新的な遺伝子治療の臨床試験データに関するものである。米国で初めて遺伝性難聴の患者に適用された遺伝子治療AK-OTOFが、単回投与後30日以内に聴覚回復を示した初期結果を発表。この治療法は、otoferlin遺伝子（OTOF）の変異による感音性難…