武田薬品とProtagonist、真性赤血球増加症（PV）治療薬候補rusfertideのNDAを米FDAに提出──VERIFY 52週データでHCT管理・瀉血負担軽減・PRO改善を報告
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本記事では、武田薬品工業（Takeda）とProtagonist Therapeuticsが発表した、真性赤血球増加症（PV）治療薬候補「rusfertide」の米国FDAへのNDA（新薬承認申請）提出について要点整理する。
TakedaとProtagonistは、真性赤血球増加症（PV）成人患者を対象とするrusfertideのNDAを米国FDAへ提出したと発表した。
NDAには第3相VERIFY試験の52週データが含まれ、ヘマトクリット管理の持続性、瀉血（phlebotomy）負担の軽減、患者報告アウトカム（PRO）の改善が示されたとしている。
- 【要点①】TakedaとProtagonistが、PV成人患者の治療を対象にrusfertideのNDAをFDAへ提出（発表日：2026年1月5日）。
- 【要点②】rusfertideはファースト・イン・クラスのヘプシジン模倣（hepcidin mimetic）で、鉄代謝と赤血球産生を調整し、ヘマトクリット（HCT）を制御する設計（週1回皮下自己注射）。
- 【要点③】NDAには、第3相VERIFY試験の52週データが含まれ、同試験は主要評価項目と4つの主要副次評価項目をすべて達成したとしている。
- 【要点④】VERIFYでは「rusfertide＋標準治療」が「プラセボ＋標準治療」より高い反応率を示し、持続的HCTコントロール、瀉血要件の減少、事前規定PROの改善が報告されたという。
- 【要点⑤】rusfertideはFDAからBreakthrough Therapy / Orphan Drug / Fast Trackの指定を取得済み。
- 【要点⑥】2024年1月の提携契約に基づき、NDA提出によりProtagonistのオプトアウト判断のための期間（120日＋その後90日）が開始。行使した場合、最大4億ドルのオプトアウト支払い等の条件が示されている。
概要
TakedaとProtagonist Therapeuticsは、真性赤血球増加症（polycythemia vera: PV）成人患者を対象に、rusfertideの新薬承認申請（NDA）を米国食品医薬品局（FDA）へ提出したと発表した。rusfertideはヘプシジン模倣ペプチドで、鉄恒常性と赤血球産生を調整することでヘマトクリット（HCT）を制御し、PVで問題となる赤血球過剰産生（erythrocytosis）に介入する狙いだという。
NDAは、第3相VERIFY試験の32週の主要解析および52週データ、ならびに第2相REVIVE試験の結果に基づくとされる。会社発表では、VERIFY試験でrusfertideは主要評価項目と4つの主要副次評価項目をすべて達成し、標準治療併用下での持続的なHCTコントロール、瀉血（phlebotomy）の必要性低減、事前規定の患者報告アウトカム（PRO）改善が示されたとしている。
PVではHCT<45%の維持が血栓症リスク低減の重要目標とされる一方、瀉血の反復が患者負担となり得る。本申請は、瀉血依存の負担を減らしつつHCT管理を改善する治療パラダイムの転換につながる可能性がある、というのが両社の主張である。
AIによるインパクト評価
評価（参考）： ★★★★☆
PV治療における中心課題の一つである「瀉血の反復負担」と「HCTの持続管理」に対し、
hepcidin mimeticという機序で直接的に赤血球過剰産生の制御を狙う点が特徴である。
ただし本段階はNDA提出であり、最終的な有効性・安全性評価やラベリングはFDA審査結果に依存する。
3言語要約 / Multilingual Summaries
English Summary
Note: AI-assisted translation.
- Takeda and Protagonist submitted a U.S. FDA NDA seeking approval of rusfertide for adults with polycythemia vera (Jan 5, 2026).
- Rusfertide is a first-in-class hepcidin mimetic peptide designed to regulate iron homeostasis and red blood cell production to control hematocrit, administered once weekly by subcutaneous self-injection.
- The NDA includes 52-week Phase 3 VERIFY data and Phase 2 REVIVE data; VERIFY met the primary and all four key secondary endpoints, including durable hematocrit control, reduced phlebotomy needs and improvements in prespecified PROs (per company statement).
中文摘要
AI辅助生成。
- 武田与Protagonist宣布已向美国FDA递交rusfertide用于成人真性红细胞增多症（PV）的新药申请（NDA，2026年1月5日）。
- rusfertide为首创（first-in-class）的“仿铁调素（hepcidin）”肽类药物，旨在调节铁稳态与红细胞生成以控制红细胞比容（HCT），每周一次皮下注射（可自我注射）。
- NDA包含III期VERIFY 52周数据及II期REVIVE数据；公司称VERIFY达到主要及四项关键次要终点，显示HCT控制持久、减少放血需求并改善预先设定的PRO。
हिन्दी सारांश
AI द्वारा तैयार अनुवाद。
- Takeda और Protagonist ने polycythemia vera (PV) के वयस्क मरीजों के लिए rusfertide की FDA में NDA सबमिशन की घोषणा की (5 जनवरी 2026)।
- Rusfertide एक first-in-class hepcidin mimetic पेप्टाइड है, जो आयरन होमियोस्टेसिस और लाल रक्त कोशिका उत्पादन को नियंत्रित करके hematocrit नियंत्रण का लक्ष्य रखता है; इसे सप्ताह में एक बार subcutaneous self-injection के रूप में दिया जाता है।
- NDA में Phase 3 VERIFY के 52-हफ्ते के डेटा और Phase 2 REVIVE के डेटा शामिल हैं; कंपनी के अनुसार VERIFY ने primary और चार key secondary endpoints पूरे किए, जिसमें durable HCT control, phlebotomy की आवश्यकता में कमी और prespecified PRO में सुधार शामिल है।
【企業ニュースリリース】Takeda and Protagonist Announce Submission of New Drug Application (NDA) for Rusfertide for Treatment of Polycythemia Vera (PV)（2026年1月5日）
https://www.takeda.com/newsroom/newsreleases/2025/new-drug-application-pv/