Bayer／BlueRock、iPSC由来細胞治療OpCT-001が網膜色素変性でFDAオーファンドラッグ指定取得
STELLANEWS.LIFE（ステラニュース・ライフ）は、科学や技術、医薬品分野における最新の研究成果や発見を中立的な立場から紹介するメディアである。今回の記事で伝える情報は次の通り。
Bayerと子会社BlueRock Therapeuticsは、開発中の細胞治療OpCT-001が、網膜色素変性（RP）を対象に米国食品医薬品局（FDA）のオーファンドラッグ指定を受けたと発表した。
要点
- 【要点①】OpCT-001がRPを対象にFDAのオーファンドラッグ指定を取得
- 【要点②】OpCT-001はiPSC由来の開発中細胞治療で、第1／2a相試験（CLARICO）で評価中
- 【要点③】CLARICOは安全性・忍容性と臨床アウトカムへの影響を評価し、ClinicalTrials.govに登録（NCT06789445）
概要
BayerとBlueRock Therapeuticsは2026年1月22日、開発中の細胞治療OpCT-001について、RPを対象としたFDAのオーファンドラッグ指定を受けたと公表した。
発表によれば、OpCT-001はiPSC由来の細胞治療であり、一次的な視細胞疾患（RPや錐体杆体ジストロフィーを含む）を対象に、第1／2a相試験CLARICOで臨床評価が進められている。なお、OpCT-001は未承認であり、有効性と安全性は確立していないと説明されている。
詳細
AIによるインパクト評価
評価（参考）： ★★★★☆
遺伝性網膜疾患に対するiPSC由来細胞治療がオーファンドラッグ指定を受けた点は開発上の節目といえる。一方で、臨床的有効性と長期安全性は今後の試験結果での確認が必要である。
3言語要約 / Multilingual Summaries
English Summary
Note: This is an AI-assisted translation for reference.
- The FDA granted Orphan Drug Designation to BlueRock’s investigational cell therapy OpCT-001 for retinitis pigmentosa.
- OpCT-001 is an iPSC-derived therapy being evaluated in the Phase 1／2a CLARICO study.
- The CLARICO trial is registered on ClinicalTrials.gov (NCT06789445).
中文摘要
注：AI辅助生成。
- 美国食品药品监督管理局授予BlueRock在研细胞治疗OpCT-001用于治疗视网膜色素变性（RP）的孤儿药资格。
- OpCT-001为iPSC来源细胞治疗，正在第1／2a期CLARICO研究中评估。
- CLARICO已在ClinicalTrials.gov登记（NCT06789445）。
हिन्दी सारांश
AI द्वारा तैयार किया गया अनुवाद。
- एफडीए ने रेटिनाइटिस पिगमेंटोसा (RP) के लिए BlueRock की विकासाधीन सेल थेरेपी OpCT-001 को ऑर्फन ड्रग पदनाम दिया।
- OpCT-001 एक iPSC-व्युत्पन्न थेरेपी है, जिसका मूल्यांकन चरण 1／2a CLARICO अध्ययन में हो रहा है।
- CLARICO अध्ययन ClinicalTrials.gov पर पंजीकृत है (NCT06789445)।
