BMS、Reblozylが成人αサラセミア貧血で登録目的第2相トップライン陽性 NTDでHb上昇、TDで輸血負担減少
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今回の記事で伝える情報は次の通り。
- 【要点①】BMSは、Reblozyl（luspatercept-aamt）の成人αサラセミア貧血に対する登録目的のex-US第II相試験でトップラインが陽性だったと発表した。
- 【要点②】非輸血依存（NTD）ではHb上昇、輸血依存（TD）ではRBC輸血負担の減少という、コホート別の一次評価項目を達成したとされる。
- 【要点③】主要副次評価項目も達成し、安全性は既知のReblozylプロファイルと整合すると説明された。効果量やサブグループなど詳細は学会発表待ちとなる。
概要
Bristol Myers Squibb（BMS）は2026年2月23日、進行中のex-US登録目的第II相試験（NCT05664737）で、Reblozyl（luspatercept-aamt）が成人α（アルファ）サラセミアの貧血に対しプラセボより有効だったとするトップライン結果を発表した。本試験は同一試験内に非輸血依存（non-transfusion dependent：NTD）と輸血依存（transfusion dependent：TD）の2コホートを持ち、それぞれ異なる一次評価項目を設定している点が特徴である。
発表によれば、NTDコホートでは「統計学的に有意かつ臨床的に意味のあるHb上昇」を示し、TDコホートでは「統計学的に有意かつ臨床的に意味のあるRBC輸血負担の減少」を示したとしている。さらに主要な副次評価項目もすべて達成し、安全性は既知のReblozylのプロファイルと一致したと説明された。
一方、現段階はトップラインであり、Hbの平均上昇量や持続、輸血削減の分布、鉄過剰や生活の質（QOL）指標、サブタイプ差、血栓や高血圧など既知リスクの内訳といった実装に必要な情報は学会発表での確認が必要となる。
AIによるインパクト評価
評価（参考）： ★★★★☆
αサラセミアは治療選択肢が限られ、TDでは輸血負担と鉄過剰、NTDでは慢性的な貧血が臨床課題となり得る。今回、NTDでHb上昇、TDで輸血負担減少という一次評価項目を達成した点は臨床的に重要である。一方で現段階はトップラインであり、効果量、サブグループ、長期安全性を含む詳細データの公開待ちとなる。
3言語要約 / Multilingual Summaries
English Summary
Note: This is an AI-assisted translation for reference.
- BMS reported positive topline results from an ex-U.S. registrational phase II trial (NCT05664737) of luspatercept (Reblozyl) in adults with anemia due to alpha-thalassemia.
- In the NTD cohort, luspatercept showed a statistically and clinically meaningful hemoglobin increase; in the TD cohort, it showed a meaningful reduction in RBC transfusion burden—each meeting its cohort-specific primary endpoint.
- Key secondary endpoints were also met and safety was described as consistent with the known Reblozyl profile; detailed effect sizes and subgroup data are pending.
中文摘要
注：AI辅助生成。
- BMS公布一项ex-US注册目的II期研究（NCT05664737）顶线结果：luspatercept（Reblozyl）在成人α地中海贫血相关贫血中取得阳性结果。
- 非输血依赖（NTD）队列显示血红蛋白显著且具有临床意义的升高；输血依赖（TD）队列显示红细胞输血负担显著且具有临床意义的降低，分别达到各自主要终点。
- 主要次要终点同样达成，安全性与既往已知特征一致；具体效果量与亚组结果仍待后续公布。
हिन्दी सारांश
AI द्वारा तैयार किया गया अनुवाद।
- BMS ने ex-U.S. registrational Phase II ट्रायल (NCT05664737) में alpha-thalassemia से जुड़ी anemia वाले वयस्कों में luspatercept (Reblozyl) के positive topline परिणाम बताए।
- NTD cohort में hemoglobin में सांख्यिकीय व clinically meaningful वृद्धि और TD cohort में RBC transfusion burden में meaningful कमी दिखी, जिससे cohort-specific primary endpoints पूरे हुए।
- Key secondary endpoints भी पूरे हुए और safety को ज्ञात Reblozyl profile के अनुरूप बताया गया; effect sizes व subgroup विवरण आगे आने हैं।
Bristol Myers Squibb press release: “Bristol Myers Squibb Announces Positive Top-Line Results from Registrational Phase 2 Study of Luspatercept in Adults with Alpha (α)-Thalassemia” (Feb 23, 2026)
https://news.bms.com/news/corporate-financial/2026/Bristol-Myers-Squibb-Announces-Positive-Top-Line-Results-from-Registrational-Phase-2-Study-of-Luspatercept-in-Adults-with-Alpha–Thalassemia/default.aspx