技術 2026.07.18

チミジンキナーゼ2欠損症治療薬「KYGEVVI」の欧州委員会承認をUCBが発表──主要データと安全性を整理

主要データと安全性を整理

神経

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今回の記事で伝える情報は次の通り。

要点

【欧州委員会がKYGEVVI（doxecitine／doxribtimine）にTK2d向け販売承認を付与】
【プールされた2試験で運動機能マイルストーンの回復傾向を報告】
【主な有害事象は下痢・嘔吐・腹痛、肝逸脱酵素上昇に留意が必要】

概要

　UCBは、チミジンキナーゼ2欠損症（TK2d、以下TK2d）を対象とする経口薬KYGEVVI（doxecitine／doxribtimine配合剤、以下KYGEVVI）について、欧州委員会（EC）が例外的状況下での販売承認を付与したと発表した。TK2dは進行性の筋力低下を特徴とする超希少なミトコンドリア病で、発症年齢が12歳以下の場合は生命予後が厳しいとされる。同社は、支持療法以外にEU域内で承認された治療選択肢が得られたのは今回が初めてとしている。一方で、承認の根拠となったデータは対照群を伴わない観察的な性質を含んでおり、長期的な有効性・安全性の評価は今後も継続される見込みだ。

詳細

発表元UCB（本社：ベルギー・ブリュッセル）
発表日2026年3月31日
対象疾患チミジンキナーゼ2欠損症（TK2d）のうち、発症年齢が12歳以下の小児・成人患者
承認内容欧州委員会がKYGEVVIに「例外的状況下の販売承認」を付与し、EU域内でTK2dに対して承認された治療薬としては今回が初めてとされる
主要結果プールされた2試験（39例）のデータで、84％（26/31例）が1つ以上の運動機能マイルストーンを回復し、人工呼吸器・経管栄養の新規導入例が減少したと報告された
安全性主な有害事象は下痢（86％）、嘔吐（28％）、腹痛（26％）で、肝逸脱酵素（ALT／AST）上昇についても定期的なモニタリングが求められる

AIによるインパクト評価

評価（参考）： ★★★★☆

支持療法以外の選択肢がなかったTK2dに対し、EU域内で初めて承認された治療薬という位置付けは、対象患者にとって一定の意義を持つと考えられる。

3言語要約 / Multilingual Summaries

English Summary

Note: This is an AI-assisted translation for reference.

The European Commission granted marketing authorization under exceptional circumstances for UCB’s oral drug KYGEVVI (doxecitine/doxribtimine) to treat TK2 deficiency.
Pooled data from two trials suggested a trend toward recovery in motor function milestones.
Common adverse events included diarrhea, vomiting, and abdominal pain, with elevated liver enzymes noted as a point of caution.

中文摘要

注：AI辅助生成。

【欧盟委员会在特殊情况下批准UCB口服药KYGEVVI（doxecitine/doxribtimine）用于治疗TK2缺乏症】
【两项试验的汇总数据显示运动功能里程碑呈现恢复趋势】
【主要不良反应为腹泻、呕吐及腹痛，需留意肝酶升高】

हिन्दी सारांश

AI द्वारा तैयार किया गया अनुवाद।

यूरोपीय आयोग ने असाधारण परिस्थितियों में UCB की मौखिक दवा KYGEVVI (doxecitine/doxribtimine) को TK2d के इलाज हेतु विपणन स्वीकृति दी।
दो परीक्षणों के संयुक्त आंकड़ों में गतिशील क्षमता के मील के पत्थरों में सुधार की प्रवृत्ति देखी गई।
मुख्य दुष्प्रभावों में दस्त, उल्टी और पेट दर्द शामिल थे, तथा लिवर एंजाइम में वृद्धि पर सतर्कता आवश्यक है।

参考文献

European Commission approves KYGEVVI▼ (doxecitine and doxribtimine) as first and only treatment for Thymidine Kinase 2 Deficiency (TK2d)（UCBプレスリリース）
https://www.ucb.com/newsroom/press-releases/article/european-commission-approves-kygevvirv-doxecitine-and-doxribtimine-as-first-and-only-treatment-for-thymidine-kinase-2-deficiency-tk2d

ClinicalTrials.gov：NCT03845712（TK0102）
https://clinicaltrials.gov/study/NCT03845712

ClinicalTrials.gov：NCT03701568（MT-1621-101）
https://clinicaltrials.gov/study/NCT03701568