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Novartisは2024年3月22日、成人のPNH患者に対するイプタコパンの使用を推奨する肯定的意見が、EMAのCHMPから採用されたと発表した。この意見は、先行治療に抗C5療法を受けているが貧血の続く患者を対象とした第3相試験APPLY-PNH、および補体阻害剤未治療患者を対象としたAPPOINT-PNH試験のデータに基づいている。これにより、イプタコパンはPNHの治療において欧州で利用可能な最初の経口単剤療法となる可能性がある。
- 発表元→Novartis
- 発表日→2024年3月22日
- 研究の背景→PNHは、補体系と呼ばれる免疫系の一部によって本来の血球が攻撃される希少で慢性的な血液疾患である
- イプタコパンの概要→イプタコパンは、補体副経路のB因子を阻害する経口薬で、米国食品医薬品局（FDA）によって2023年12月にPNHの治療薬として承認された
- 臨床試験→APPLY-PNH試験では、抗C5療法経験者がイプタコパンに切り替えた場合、輸血を伴わないヘモグロビンレベルの持続的な改善が見られた
- 将来への展望→イプタコパンは現在、PNHを含む複数の補体媒介疾患における後期開発プログラムが進行中である
