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Regeneron Pharmaceuticalsは2025年8月26日、全身型重症筋無力症（gMG）に対するsiRNA治療薬cemdisiranの第3相試験「NIMBLE」において、主要および主要な副次評価項目の両方を達成したと発表した。cemdisiranは補体第5成分（C5）の活性を抑制するRNA干渉（siRNA）治療薬で、今回の試験では単剤で平均74％の補体活性抑制を達成した。
比較対象となったのは、cemdisiran単剤、cemdisiranとC5抗体pozelimabの併用（cemdi-poze）、およびプラセボの3群である。主要評価項目であるMG-ADLスコアの改善では、cemdisiran単剤投与がプラセボに対して-2.3ポイントの有意差（p＝0.0005）を示し、pozelimab併用群よりも良好な数値を記録した。
副次評価項目のQMGスコアにおいても、cemdisiran群は-2.77ポイントの改善を示し、これも統計学的有意であった（p＝0.0015）。加えて、副作用による投与中止例は報告されず、安全性プロファイルも概ね良好であった。
- 発表元→Regeneron Pharmaceuticals
- 発表日→2025年8月26日
- 対象疾患→全身型重症筋無力症（gMG）
- 治療薬→cemdisiran（siRNA治療薬）、pozelimab（C5抗体）
- 試験名→NIMBLE試験（第3相）
- 試験デザイン→無作為化二重盲検プラセボ対照試験
- 主要評価項目→MG-ADLスコアのベースラインからの変化（24週時点）
- 副次評価項目→QMGスコアのベースラインからの変化
- 治療スケジュール→cemdisiran：600mgを12週ごと皮下注投与
- 結果の要点→cemdisiran群はプラセボ対比でMG-ADLスコアが-2.30ポイント改善（p＝0.0005）、QMGスコアは-2.77ポイント改善（p＝0.0015）
- 副作用と安全性→重篤な治療関連有害事象（TEAE）は少数で、cemdisiran群では中止例なし
- 承認申請→FDAへの申請は2026年第1四半期を予定
AIによる情報のインパクト評価（あくまで参考として受け取ってください）
★★★★☆（★4つで2番目の評価）
