ドニダロルセンがHAE発作予防でCHMP肯定的見解を取得、プレカリクレイン産生を抑制するRNA治療薬、OASIS試験で発作頻度を持続的に低減
STELLANEWS.LIFE（ステラニュース・ライフ）は、科学技術・医療・ライフサイエンスの分野における研究成果を、中立的かつ慎重に紹介するニュースメディアである。大塚製薬は、遺伝性血管性浮腫（HAE）発作の予防を目的とするドニダロルセン（一般名）が欧州医薬品庁（EMA）のヒト用医薬品委員会（CHMP）から肯定的見解を取得したと発表した。今回の記事で伝える情報は次の通り。
概要
HAEは発作性の浮腫を生じる希少な遺伝疾患であり、ときに呼吸障害を伴う重篤な状態に至る。ドニダロルセンは病態に関与する経路を標的としたRNA治療薬であり、予防的投与による発作抑制効果が複数の試験で確認されている。一方で、承認取得後も長期的な安全性評価が重要である。
詳細
- 発表元→ 大塚製薬
- 発表日→ 2025年11月17日
- 対象疾患→ 遺伝性血管性浮腫（HAE）
- 薬剤→ ドニダロルセン（開発品）。プレカリクレイン産生を抑制するRNA標的治療。
- 審査状況→ CHMPで肯定的見解。欧州委員会は67日以内に承認可否の最終判断を予定。
- 適応→ 12歳以上の成人および青年における反復性HAE発作の予防。
- 開発由来→ Ionis Pharmaceuticalsが開発。大塚製薬が欧州（2023年合意）とアジア太平洋地域（2024年合意）で商業化権を保有。
- 試験→ 第3相OASIS-HAEおよびOASISplus試験。月間発作頻度の有意な低減を確認。自己注射型のオートインジェクタでも良好な成績。
- 作用機序→ 肝臓でプレカリクレイン（PKK）を減少させ、ブラジキニン産生経路を抑制することで発作を予防。
- 疾患背景→ HAEは約5万人に1人の希少疾患で、再発性の浮腫が予測困難に出現。喉頭浮腫は生命に関わる可能性。
- 安全性→ 本リリースには詳細記載なし。既存試験では注射部位反応などの管理が必要と考えられ、承認後の監視が重要。
- 臨床的含意→ 発作予防治療の選択肢拡大につながり得るが、実臨床での利用には長期安全性の評価が必要。
- 次のステップ→ 欧州委員会決定待ち。アジア地域での導入準備と国別規制プロセスの進行。
AIによるインパクト評価
評価（参考）： ★★★★☆
発作予防領域での新規RNA治療薬として重要な進展であり、既存治療の限界を補う可能性がある。ただし安全性と長期データの蓄積が課題となる。
3言語要約／Multilingual Summaries
English Summary
Note: AI-assisted summary for reference.
- Donidalorsen received a positive CHMP opinion recommending approval for preventing recurrent HAE attacks.
- The drug targets hepatic production of prekallikrein, disrupting the pathway responsible for attacks.
- Phase 3 OASIS-HAE and OASISplus trials showed sustained reductions in monthly attack rates.
中文摘要
注：AI辅助摘要，仅供参考。
- Donidalorsen 获得CHMP积极意见，建议批准其用于预防反复发作的HAE。
- 该药通过降低肝脏中前激肽释放酶的产生来阻断HAE发作途径。
- III期OASIS研究显示其可持续降低月度发作频率。
हिन्दी सारांश
ध्यान दें：यह AI-सहायित संक्षेप है।
- डोनिडालोरसेन को CHMP से स्वीकृति की सिफारिश प्राप्त हुई है, जो आवर्ती HAE हमलों की रोकथाम के लिए है।
- यह यकृत में प्रीकैलीक्रेन उत्पादन को कम कर HAE हमले के मार्ग को बाधित करता है।
- OASIS-HAE और OASISplus परीक्षणों में मासिक हमलों की दर में दीर्घकालिक कमी दर्ज की गई।
