UCB、AES2025でフェンフルラミンのCDKL5欠損症第3相結果を発表 DEE全体の治療ニーズに関する新知見も提示
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UCBは、American Epilepsy Society（AES）年次総会において21演題を発表し、CDKL5欠損症に対するフェンフルラミンの第3相試験結果、ドラベ症候群およびLennox–Gastaut症候群を対象とした長期オープンラベル試験、発達性てんかん性脳症に関する調査研究、ならびに長時間発作に関するリアルワールドデータを共有した。
今回の記事で伝える情報は次の通り。
- 【要点①】CDKL5欠損症を対象としたフェンフルラミン第3相試験で主要評価項目が達成され、従来の2疾患に続き3つ目の発達性てんかん性脳症で有望な結果が示された。
- 【要点②】ドラベ症候群およびLennox–Gastaut症候群では、最大4年間の長期投与で安全性一貫性と臨床改善傾向が報告された。
- 【要点③】発達性てんかん性脳症における介護者調査や長時間発作の実態調査により、患者・介護者の生活負担と迅速な治療介入の重要性が浮き彫りとなった。
概要
発達性てんかん性脳症（DEE）は、重篤な発作と認知・発達の障害を伴う難治性の疾患群である。今回のAES 2025では、UCBが21演題を通じて、薬剤評価、患者・介護者の調査、リアルワールドデータ解析など多角的な知見を提示した。
とりわけ、CDKL5欠損症に対するフェンフルラミンの第3相試験で主要評価項目が達成されたことは注目される成果であり、従来のドラベ症候群とLennox–Gastaut症候群に続く新たな疾患領域での治療可能性が示唆された。
さらに、日常生活や行動面への影響を示す介護者調査、ならびに長時間発作の高い医療リスクを示すリアルワールドデータにより、総合的なケア体制や迅速な治療戦略の重要性が再確認された。
詳細
- 発表元→ UCB
- 発表日→ 2025年12月4日
- 対象疾患→ CDKL5欠損症、ドラベ症候群、Lennox–Gastaut症候群、発達性てんかん性脳症（DEE）、長時間発作
- 主要発表内容→ CDKL5欠損症に対するフェンフルラミン第3相試験で、運動性発作頻度がプラセボに比べ有意に減少した。既承認疾患と同様の安全性プロファイルが報告された。
- 長期試験→ ドラベ症候群およびLennox–Gastaut症候群で最大4年間の長期試験において、安全性は初期試験と一貫し、臨床改善または悪化なしの状態が維持された。
- 患者・介護者の負担→ DEEでは睡眠障害、行動上の問題、コミュニケーション困難が日常生活に大きな影響を及ぼすことが介護者調査により確認された。
- 長時間発作の実態→ 米国リアルワールド解析では、長時間発作が重度合併症の増加、救急医療利用、状態遷延への進展に強く関連した。
- 臨床的含意→ フェンフルラミンの適応拡大可能性に加え、急性発作治療薬における「速やかな効果発現」「非直腸投与」のニーズが明らかになった。
- 制限事項→ CDKL5欠損症に対する治療は未承認であり、データは学会発表段階。医療実装には追加検証が必要である。
AIによるインパクト評価
評価（参考）： ★★★★☆
CDKL5欠損症での主要評価項目達成は希少てんかん領域における大きな前進であり、長期データや介護者調査を含む総合的研究は臨床的価値が高い。
一方、適応未承認であり実臨床への影響は今後の評価が必要であるため、最高評価の一段下とした。
3言語要約 / Multilingual Summaries
🌍 English Summary
AI-assisted translation for clarity.
- UCB presented 21 scientific abstracts at AES 2025, including positive phase 3 results of fenfluramine in CDKL5 deficiency disorder.
- Long-term open-label data in Dravet and Lennox–Gastaut syndromes showed sustained safety and clinical benefit.
- Caregiver and real-world studies emphasized the major burden of DEEs and the need for rapid and effective seizure intervention.
🇨🇳 中文摘要
AI辅助生成。
- UCB 在 AES 2025 发布 21 项研究成果，包括 CDKL5 缺陷症患者中非普拉明三期试验的积极结果。
- 在 Dravet 综合征与 Lennox–Gastaut 综合征中的长期开放标签试验显示安全性稳定且临床获益持续。
- 调查显示 DEE 患者及其照护者面临显著负担，强调快速干预长时间发作的重要性。
🇮🇳 हिन्दी सारांश
AI आधारित参考要約。
- UCB ने AES 2025 में 21 वैज्ञानिक प्रस्तुतियाँ साझा कीं, जिनमें CDKL5 कमी विकार में फेनफ्लूरामाइन के चरण 3 के सकारात्मक परिणाम शामिल थे।
- Dravet और Lennox–Gastaut सिंड्रोम के रोगियों में दीर्घकालिक उपचार से सुरक्षित और स्थायी लाभ दिखे।
- देखभालकर्ता सर्वेक्षण और वास्तविक世界 के डेटा ने DEE रोगियों पर होने वाले भारी प्रभाव और तेजी से उपचार की आवश्यकता को उजागर किया।
