グリフォルスの新規フィブリノゲン製剤FESILTY、先天性フィブリノゲン欠乏症に対するFDA承認を取得

概要

　グローバルに血漿由来医薬品を展開するグリフォルスは、新規フィブリノゲン濃縮製剤「FESILTY（fibrinogen, human-chmt）」が米国食品医薬品局（FDA）から承認されたと発表した。本剤は、先天性フィブリノゲン欠乏症（CFD）に伴う急性出血エピソードの治療を目的としており、小児および成人の双方が対象となる。

　CFDは出生時から存在する極めて稀な遺伝性疾患で、フィブリノゲンの産生量や機能に関わる遺伝子変異が原因となる。フィブリノゲンは血液凝固と創傷治癒に不可欠な血漿タンパクであり、その欠乏は重篤な出血リスクをもたらす。

　従来治療としては新鮮凍結血漿やクリオプレシピテートが用いられてきたが、これらは不要な成分を含み、大量投与が必要となるケースも少なくない。

　FESILTYはドイツの「Biotest Next Level」施設で製造され、既にドイツでは「Prufibry」の名称で承認・販売が開始されている。米国は本剤を承認した2番目の国となる。

　本剤の特徴として、次の点が挙げられている。

• 高純度で正確に規定されたフィブリノゲン量
• 迅速かつ予測可能なフィブリノゲン補充が可能
• 重篤な急性出血時における臨床的有用性

　FDA承認は、第I/III相非盲検試験「BT524の薬物動態、有効性および安全性を評価する試験」（NCT02065882）の結果に基づいている。本試験では、急性出血および予防投与における有効性と安全性が確認されたとしている。

　グリフォルスは、「FESILTYの承認により、急性出血という一刻を争う状況において、CFD患者さんと医療従事者に信頼できる治療選択肢を提供できることを誇りに思います」とコメントした。