Sanofi、AATD関連肺気腫向けefdoralprin alfaがEU希少疾病用医薬品指定を取得 代替案
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Sanofiは、希少呼吸器疾患であるα1アンチトリプシン欠損症（AATD）関連肺気腫を対象とした新規治療候補
efdoralprin alfaについて、欧州で重要な規制上の進展を発表した。
- 【要点①】efdoralprin alfaがEUで希少疾病用医薬品指定を取得
- 【要点②】第2相試験で既存血漿由来治療に対する優越性を示した
- 【要点③】AATD関連肺気腫における治療選択肢拡大が期待される
概要
α1アンチトリプシン欠損症（AATD）は、肺や肝臓に進行性の障害を引き起こす希少な遺伝性疾患であり、
AATD関連肺気腫は慢性閉塞性肺疾患（COPD）の一因として知られている。
治療選択肢は長年、血漿由来AAT補充療法に限定されてきた。
Sanofiは、組換えAAT-Fc融合タンパクであるefdoralprin alfaについて、
欧州医薬品庁（EMA）から希少疾病用医薬品指定を取得したと発表した。
詳細
- 発表元→ Sanofi
- 発表日→ 2025年12月17日
- 医薬品名→ efdoralprin alfa（SAR447537）
- 開発コード→ 旧INBRX-101
- 作用機序→ 組換えヒトα1アンチトリプシン（AAT）-Fc融合タンパク
- 対象疾患→ α1アンチトリプシン欠損症（AATD）関連肺気腫
- 規制動向→ EMAより希少疾病用医薬品指定を取得
- 臨床試験→ 第2相 ElevAATe 試験（NCT05856331）
- 試験結果→ Q3WおよびQ4W投与で、既存血漿由来治療に対し主要および主要副次評価項目を達成
- 米国動向→ FDAよりファストトラック指定および希少疾病用医薬品指定を取得済み
- 承認状況→ いずれの規制当局からも未承認
AIによるインパクト評価
評価（参考）： ★★★★☆
治療選択肢が長年限定されてきたAATD関連肺気腫領域において、
既存の血漿由来製剤に対する優越性を示した点は臨床的意義が大きい。
希少疾病用医薬品指定により、後期開発および規制当局との対話が加速する可能性がある。
3言語要約 / Multilingual Summaries
🌍 English Summary
- Efdoralprin alfa received EU orphan drug designation for AATD-related emphysema.
- A Phase 2 trial demonstrated superiority over plasma-derived therapy.
- The treatment remains investigational with further development planned.
🇨🇳 中文摘要
- Efdoralprin alfa 获得欧盟孤儿药资格。
- Ⅱ期试验中优于现有血浆来源疗法。
- 该药物仍处于临床开发阶段。
🇮🇳 हिन्दी सारांश
- Efdoralprin alfa को EU में ऑर्फन ड्रग पदनाम मिला।
- फेज़ 2 अध्ययन में मानक उपचार से बेहतर परिणाम दिखे।
- यह दवा अभी अनुसंधान चरण में है।
参考文献
Sanofi press release: efdoralprin alfa earns orphan designation in the EU