ファイザー社は、中等症から重症の成人男性血友病Bを対象とした遺伝子治療薬fidanacogene elaparvovecの第3相BENEGENE-2試験の結果を発表した。
この試験では、安全性と忍容性が確認され、主要評価項目としてfidanacogene elaparvovec注入後の年間総出血率（ABR）が第IX因子による予防療法に比べ非劣性かつ優越していることが示された。
この治療法は、血友病B患者が、定期的に外因性FIXを投与されるのではなく、1回の治療でFIXを産生することを目的としている。
ファイザー社は、2023年初頭にこれらのデータについて規制当局と協議する予定だという。
Pfizer Announces Positive Top-Line Results from Phase 3 Study of Hemophilia B Gene Therapy Candidate
https://www.pfizer.com/news/press-release/press-release-detail/pfizer-announces-positive-top-line-results-phase-3-study