Regeneronの遺伝性難聴治療薬「Otarmeni」がEMA申請受理──CHORD試験結果と欧州承認への道筋を整理
CHORD試験結果と欧州承認への道筋を整理
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今回の記事で伝える情報は次の通り。
- 【要点①】Regeneronの遺伝子治療薬「Otarmeni」（一般名：lunsotogene parvec）について、欧州医薬品庁（EMA）が販売許可申請（MAA）を優先審査の対象として受理した。
- 【要点②】対象はOTOF遺伝子両アレル変異に関連する難聴。承認されればEU域内で同疾患を対象とする初の遺伝子治療となる見通し。
- 【要点③】申請の根拠はCHORD試験（第1／2相）のデータ。米国では2026年4月に同薬が迅速承認を取得している。
概要
Regeneron Pharmaceuticals, Inc.は2026年5月22日、遺伝子治療薬「Otarmeni」（オターメニ、一般名：lunsotogene parvec）の販売許可申請（MAA）について、欧州医薬品庁（EMA）が優先審査（Accelerated Assessment）の対象として受理したと発表した。対象はOTOF遺伝子の両アレル変異に関連する難聴で、内耳の構造は保たれているものの、内有毛細胞と聴神経の情報伝達に必要なオトフェリンたんぱく質が機能しないことで生じる超希少疾患である。同社によると、この疾患は従来、恒久的なものとして補聴器や人工内耳による管理が主体とされてきた。今回の申請は、単回投与による蝸牛内注入で聴力回復を目指す遺伝子治療としての位置づけであり、承認されればEU域内で同疾患に対する初の遺伝子治療となる可能性がある。
AIによるインパクト評価
評価（参考）： ★★★☆☆
対象疾患が超希少である点や欧州での承認可否が今後の焦点となる点を踏まえると、公衆衛生上の影響範囲は限定的だが、遺伝性難聴領域における治療選択肢の拡大という観点では一定の意義がある。
3言語要約 / Multilingual Summaries
English Summary
Note: This is an AI-assisted translation for reference.
- The EMA has accepted Regeneron’s marketing application for gene therapy “Otarmeni” (lunsotogene parvec) for accelerated assessment.
- It targets deafness caused by biallelic OTOF gene mutations and could become the first gene therapy approved in the EU for this condition.
- The application is based on Phase 1/2 CHORD trial data, following the drug’s accelerated approval in the US in April 2026.
中文摘要
注：AI辅助生成。
- 欧洲药品管理局（EMA）已受理Regeneron基因治疗药物“Otarmeni”（lunsotogene parvec）的上市许可申请，并纳入优先审查。
- 该药针对OTOF基因双等位基因突变导致的耳聋，若获批将成为欧盟首个针对该病的基因治疗药物。
- 申请基于CHORD试验（1/2期）数据，该药已于2026年4月在美国获得加速批准。
हिन्दी सारांश
AI द्वारा तैयार किया गया अनुवाद।
- यूरोपीय दवा एजेंसी (EMA) ने रीजेनेरॉन की जीन थेरेपी “ओटारमेनी” (lunsotogene parvec) के विपणन आवेदन को त्वरित मूल्यांकन हेतु स्वीकार किया।
- यह OTOF जीन के द्विएलील उत्परिवर्तन से जुड़ी बहरेपन के लिए है और स्वीकृति मिलने पर EU में इस रोग की पहली जीन थेरेपी बन सकती है।
- आवेदन CHORD परीक्षण (फेज 1/2) के आंकड़ों पर आधारित है, तथा यह दवा अप्रैल 2026 में अमेरिका में पहले ही त्वरित स्वीकृति पा चुकी है।
Otarmeni™ (lunsotogene parvec) Receives EMA Filing Acceptance for Genetic Hearing Loss
https://investor.regeneron.com/news-releases/news-release-details/otarmenitm-lunsotogene-parvec-receives-ema-filing-acceptance
