遺伝性難聴の遺伝子治療「Otarmeni」をFDAが承認──Regeneronが第1/2相結果と無償提供方針を発表
Regeneronが第1/2相結果と無償提供方針を発表
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今回の記事で伝える情報は次の通り。
- 【要点①】Regeneronの遺伝子治療otarmeni（lunsotogene parvec-cwha）が、OTOF遺伝子関連の重度から重度難聴を対象に米国食品医薬品局（FDA）の迅速承認を取得した。
- 【要点②】CHORD試験では、参加者の80％が主要評価項目（24週時点の純音聴力検査で70dB HL以下）を達成した。
- 【要点③】Regeneronは米国内で臨床的に適格な患者に対し、本治療を無償で提供する方針を示した。
概要
OTOF遺伝子の両アレル性変異に関連する感音性難聴（OTOF関連難聴）は、米国で年間約50人の新生児に発生するとされる超希少疾患だ。有毛細胞は保たれているものの、聴神経への信号伝達に関わるオトフェルリンタンパク質が機能しないため、従来は補聴器や人工内耳による管理が中心とされてきた。今回、Regeneronはアデノ随伴ウイルス（AAV）ベクターを用いた遺伝子治療otarmeniについて、FDAから迅速承認を取得したと発表した。一方、継続的な承認の可否は、CHORD試験の検証的部分で臨床的有用性が確認されるかどうかにかかっているとされる。
AIによるインパクト評価
評価（参考）： ★★★★☆
神経感覚機能を正常域まで回復させた例としてFDA承認に至った遺伝子治療は今回が初とされ、対象は限定的ながら治療選択肢の拡大という点で意義があるとみられる。
3言語要約 / Multilingual Summaries
English Summary
Note: This is an AI-assisted translation for reference.
- Regeneron’s gene therapy otarmeni received FDA accelerated approval for severe to profound OTOF-related hearing loss.
- In the CHORD trial, 80% of participants met the primary endpoint of hearing threshold at or below 70 dB HL at 24 weeks.
- Regeneron plans to provide the therapy free of charge to clinically eligible patients in the US.
中文摘要
注：AI辅助生成。
- 【要点一】Regeneron的基因疗法otarmeni获得美国FDA加速批准，用于治疗OTOF基因相关的重度至极重度耳聋。
- 【要点二】在CHORD试验中，80%的参与者在24周时达到主要终点（纯音听阈≤70分贝）。
- 【要点三】Regeneron表示将在美国为符合临床条件的患者免费提供该疗法。
हिन्दी सारांश
AI द्वारा तैयार किया गया अनुवाद।
- [बिंदु 1] Regeneron की जीन थेरेपी otarmeni को OTOF जीन से जुड़ी गंभीर बहरेपन के लिए FDA से तीव्र स्वीकृति मिली।
- [बिंदु 2] CHORD परीक्षण में 80% प्रतिभागियों ने 24 सप्ताह में मुख्य लक्ष्य (70 dB HL या उससे कम) हासिल किया।
- [बिंदु 3] Regeneron अमेरिका में योग्य मरीजों को यह उपचार निःशुल्क देने की योजना बना रहा है।
Otarmeni（lunsotogene parvec-cwha）Approved by FDA as First and Only Gene Therapy for Genetic Hearing Loss; Regeneron to Provide Otarmeni for Free in the U.S.（Regeneron Pharmaceuticals, Inc.）
https://investor.regeneron.com/news-releases/news-release-details/otarmenitm-lunsotogene-parvec-cwha-approved-fda-first-and-only
