UCB、TK2欠損症治療薬KYGEVVIがEMA CHMPで承認推奨──例外的状況下でEU販売承認へ前進
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今回の記事で伝える情報は次の通り。
UCBは、チミジンキナーゼ2欠損症（TK2d）治療薬として、KYGEVVI（doxecitine／doxribtimine）が欧州医薬品庁（EMA）のCHMPから承認推奨の肯定的見解を得たと発表した。
- 【要点①】EMAのCHMPが、TK2dに対するKYGEVVIの販売承認（例外的状況下）を推奨する肯定的見解を採択したとUCBが発表した。
- 【要点②】対象は「遺伝学的に確定したTK2d」で、症状発現年齢が12歳以下の小児・成人とされた。
- 【要点③】裏付けデータは2試験の統合解析で、機能指標と生存を評価し、主な副作用として下痢、嘔吐、腹痛などの消化器症状が挙げられた。
概要
UCBは2026年1月30日、EMAの医薬品委員会（CHMP）が、KYGEVVI（doxecitine／doxribtimine）について、例外的状況下での販売承認を推奨する肯定的見解を採択したと発表した。
同社によると、欧州委員会（EC）の最終判断は2026年第2四半期が見込まれるとしている。
本剤の対象は、遺伝学的に確定したTK2dのうち、症状発現年齢が12歳以下の患者（小児・成人）とされる。
UCBは、EMAのPRIME制度による支援を受けたとも説明している。
AIによるインパクト評価
評価（参考）： ★★★★☆
TK2dのような超希少疾患を対象に、EUでの承認に向けた手続きが進んだ点は、治療選択肢の議論に影響し得る。一方で、現時点はCHMPの肯定的見解であり、最終判断は欧州委員会の決定を要する。また、例外的状況下での承認枠組みである点も踏まえ、今後の情報開示と運用状況の確認が必要となる。
3言語要約 / Multilingual Summaries
English Summary
Note: This is an AI-assisted translation for reference.
- UCB said the EMA’s CHMP adopted a positive opinion recommending EU marketing authorization under exceptional circumstances for KYGEVVI (doxecitine/doxribtimine) in TK2 deficiency (TK2d).
- The proposed indication covers pediatric and adult patients with genetically confirmed TK2d with symptom onset at or before 12 years of age.
- Supportive evidence pooled two studies (39 participants) assessing functional outcomes and survival; common adverse reactions included gastrointestinal events such as diarrhea, vomiting, and abdominal pain.
中文摘要
注：AI辅助生成。
- UCB表示，EMA的CHMP已就KYGEVVI（doxecitine／doxribtimine）用于TK2缺陷症（TK2d）的上市许可给出肯定性意见（例外情形）。
- 拟定适应证为：遗传学确诊的TK2d，且症状起始年龄在12岁及以下的儿童与成人。
- 支持性数据来自两项研究合并分析（共39例），评估功能结局与生存；常见不良反应为腹泻、呕吐、腹痛等胃肠道事件。
हिन्दी सारांश
AI द्वारा तैयार किया गया अनुवाद।
- UCB के अनुसार, EMA की CHMP ने TK2 deficiency (TK2d) के लिए KYGEVVI (doxecitine/doxribtimine) को “exceptional circumstances” के तहत EU मार्केटिंग अनुमति की सिफारिश करते हुए सकारात्मक राय दी है।
- प्रस्तावित संकेत: आनुवंशिक रूप से पुष्टि किए गए TK2d में, जिनमें लक्षणों की शुरुआत 12 वर्ष या उससे पहले हुई हो (बच्चे व वयस्क)।
- समर्थनकारी साक्ष्य दो अध्ययनों के संयुक्त डेटा (कुल 39 प्रतिभागी) से आए; आम दुष्प्रभाव दस्त, उल्टी और पेट दर्द जैसे जठरांत्र संबंधी थे।
ClinicalTrials.gov：TK0102（NCT03845712）
https://clinicaltrials.gov/study/NCT03845712
ClinicalTrials.gov：MT-1621-101（NCT03701568）
https://clinicaltrials.gov/study/NCT03701568