Rezurock（ベルモスジル）の慢性GVHD、EU条件付き販売承認にCHMPが肯定的見解──再審査後の推奨と確認試験計画を整理
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今回の記事で伝える情報は次の通り。
- Sanofiは2026年1月30日、慢性移植片対宿主病（chronic graft-versus-host disease：慢性GVHD）を対象に、Rezurock（belumosudil）のEU条件付き販売承認をCHMPが推奨する肯定的見解を採択したと発表
- 対象は、他の治療選択肢が限定的・不適・枯渇している成人および12歳以上（体重40kg以上）の慢性GVHD
- 2025年10月のCHMP否定的見解を受けた再審査請求後の推奨で、条件付き承認の枠組みで確認的ランダム化比較試験を実施する方針も示した
概要
Sanofiは2026年1月30日、慢性移植片対宿主病（chronic graft-versus-host disease：慢性GVHD）を対象に、同社のRezurock（belumosudil）について欧州医薬品庁（EMA）の医薬品委員会（CHMP）が条件付き販売承認（conditional marketing authorisation）を推奨する肯定的見解を採択したと発表した。
対象は、他の治療選択肢が限定的・不適・枯渇している成人および12歳以上（体重40kg以上）の患者で、最終判断は欧州委員会が今後数週間で下す見込みとしている。
本件は2025年10月のCHMP否定的見解を受け、Sanofiが再審査（re-examination）を求めた後に得られた推奨であり、同社は承認後の確認試験（confirmatory randomized controlled study）を実施するコミットメントも示している。
規制アップデート
CHMPは、RezurockのEU条件付き販売承認を推奨する肯定的見解を採択した。対象は「他の治療選択肢が限定的・不適・枯渇している」慢性GVHDの成人および12歳以上（体重40kg以上）で、欧州委員会の最終判断は数週間以内とされている。
Sanofiは、2025年10月に採択された否定的見解を受けて再審査を求めたこと、ならびに条件付き承認の枠組みで承認後の確認試験を実施するコミットメントを示したことを明らかにしている。
根拠：ROCKstar第2相など（臨床試験＋リアルワールド）
Sanofiは、複数の臨床試験およびリアルワールドエビデンスが推奨の根拠になったとしている。その一つとして、ROCKstar（第2相、多施設、非盲検、非対照、無作為化）を挙げ、造血幹細胞移植後で全身療法2ライン以上の既治療歴を持つ慢性GVHD患者において、Rezurockが臨床的に意味のある持続的反応を示し、概ね忍容性も良好だったと記載している。
なお、CHMPの肯定的見解（条件付き承認）に付随して、Sanofiは確認的ランダム化比較試験を実施するとしている。
慢性GVHDとは
GVHDは同種造血幹細胞移植後に起こり得る重篤な合併症で、ドナー由来細胞が宿主細胞を攻撃し、炎症や線維化（瘢痕化）を介して多臓器に障害をもたらすと説明される。Sanofiは、同種造血幹細胞移植を受けた患者の最大約50%が慢性GVHDにより生活の質に大きな影響を受け得ると述べている。
AIによるインパクト評価
評価（参考）： ★★★☆☆
既に複数国で承認・使用実績があるbelumosudilについて、EUでの条件付き承認推奨が出た点はアクセス拡大の観点で重要となる。一方で、再審査の経緯と「条件付き」承認であることから、EUにおける位置付けは今後の確認試験の設計・結果とラベル要件次第となる。
3言語要約 / Multilingual Summaries
English Summary
Note: AI-assisted translation.
- Sanofi said the EMA’s CHMP adopted a positive opinion recommending conditional marketing authorisation of Rezurock (belumosudil) in the EU for chronic graft-versus-host disease (chronic GVHD).
- The proposed EU population includes adults and adolescents aged 12+ with body weight ≥40 kg, for use when other options offer limited benefit, are not suitable, or have been exhausted.
- The recommendation followed Sanofi’s re-examination request after a prior negative CHMP opinion in October 2025; a European Commission decision is expected in the coming weeks.
- Support includes clinical and real-world evidence; ROCKstar Phase 2 reported a best ORR of 74% (n=77; 95% CI 63–83). A post-approval confirmatory randomized controlled study is planned under the conditional framework.
中文摘要
注：AI辅助生成。
- 赛诺菲称EMA的CHMP已给出肯定意见，建议在欧盟以“附条件上市许可”批准Rezurock（belumosudil）用于慢性GVHD。
- 拟适用人群为成人及≥12岁且体重≥40kg的患者，用于其他治疗选择获益有限、不适用或已用尽的情形。
- 该意见是在2025年10月CHMP曾给出否定意见后，赛诺菲申请复审（re-examination）后形成；欧盟委员会最终决定预计数周内作出。
- 依据包括多项临床研究与真实世界证据；ROCKstar第2期研究报告最佳ORR为74%（n=77；95%CI 63–83）。在附条件框架下将开展上市后确认性随机对照研究。
हिन्दी सारांश
AI द्वारा तैयार किया गया अनुवाद।
- Sanofi के अनुसार EMA की CHMP ने chronic GVHD के लिए Rezurock (belumosudil) को EU में “conditional marketing authorisation” की सिफारिश करते हुए positive opinion अपनाया है।
- प्रस्तावित EU आबादी: वयस्क और 12+ वर्ष (शरीर-भार ≥40 kg), जब अन्य विकल्प सीमित लाभ दें, उपयुक्त न हों या समाप्त हो चुके हों।
- यह सिफारिश अक्टूबर 2025 के नकारात्मक CHMP मत के बाद Sanofi की re-examination मांग के बाद आई; अंतिम निर्णय यूरोपीय आयोग द्वारा आने वाले हफ्तों में अपेक्षित है।
- समर्थन में क्लिनिकल व रियल-वर्ल्ड साक्ष्य शामिल हैं; ROCKstar Phase 2 में best ORR 74% (n=77; 95% CI 63–83) बताया गया। Conditional ढांचे के तहत post-approval confirmatory RCT की योजना है।