ベングルスタット、第3相LEAP2MONOで3型ゴーシェ病の神経症状改善を確認──PERIDOTは未達、希少リソソーム病開発の現状を整理
STELLANEWS.LIFE（ステラニュース・ライフ）は、科学や技術、医薬品分野における最新の研究成果や発見を中立的な立場から紹介するメディアである。
今回の記事で伝える情報は次の通り。
- サノフィはグルコシルセラミド合成酵素阻害薬ベングルスタットの第3相LEAP2MONO試験で3型ゴーシェ病の主要評価項目を達成したと発表
- 52週時点の神経機能評価指標で酵素補充療法と比較し統計学的有意差を示した（p=0.007）
- 一方、ファブリー病を対象とした第3相PERIDOT試験では主要評価項目を達成せず、追加試験が進行中
概要
サノフィは、グルコシルセラミド合成酵素阻害薬ベングルスタットについて、3型ゴーシェ病を対象とした第3相試験「LEAP2MONO」の結果を発表し、神経症状に関する主要評価項目を達成したと公表した。
3型ゴーシェ病は中枢神経系症状を伴う希少なリソソーム病であり、神経症状に対する承認治療は存在しないとされる。今回の試験では、経口1日1回投与のベングルスタットが52週時点で神経機能評価指標において酵素補充療法と比較し有意な改善を示した。一方で、ファブリー病を対象とした第3相PERIDOT試験では患者報告アウトカムの主要評価項目を達成しなかったと発表している。
AIによるインパクト評価
評価（参考）： ★★★★☆
神経症状に関する主要評価項目を達成した第3相試験結果は、未充足ニーズが指摘されてきたGD3領域における重要なデータとなる。一方で、対象患者数は43例と限られており、長期成績や安全性データの蓄積が今後の検討課題となる。
3言語要約 / Multilingual Summaries
English Summary
Note: This is an AI-assisted translation for reference.
- Venglustat met the primary endpoint in the phase 3 LEAP2MONO study in type 3 Gaucher disease.
- Significant improvement in neurological measures versus enzyme replacement therapy at Week 52 (p=0.007).
- The phase 3 PERIDOT study in Fabry disease did not meet its primary endpoint.
中文摘要
注：AI辅助生成。
- 在3型戈谢病的III期LEAP2MONO研究中达到主要终点。
- 在第52周神经功能指标方面优于酶替代疗法（p=0.007）。
- 法布里病III期PERIDOT研究未达到主要终点。
हिन्दी सारांश
AI द्वारा तैयार किया गया अनुवाद।
- टाइप 3 गौशर रोग में चरण 3 LEAP2MONO अध्ययन ने प्रमुख एंडपॉइंट हासिल किए।
- Week 52 पर तंत्रिका मापदंडों में एंजाइम रिप्लेसमेंट थेरेपी की तुलना में महत्वपूर्ण सुधार (p=0.007)।
- फैब्री रोग के PERIDOT अध्ययन में प्रमुख एंडपॉइंट पूरा नहीं हुआ।
【企業プレスリリース】
https://www.sanofi.com/en/media-room/press-releases/2026/2026-02-02-06-00-00-3229947
ClinicalTrials.gov：LEAP2MONO（NCT05222906）
https://clinicaltrials.gov/study/NCT05222906
ClinicalTrials.gov：PERIDOT（NCT05206773）
https://clinicaltrials.gov/study/NCT05206773