ファイザー、HYMPAVZIのsBLAがFDAに受理 優先審査付与で小児・インヒビター保有血友病へ適応拡大目指す
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ファイザーは、HYMPAVZI（一般名：marstacimab）の適応拡大に向けた補足生物製剤承認申請（sBLA）について、米国食品医薬品局（FDA）が受理し、優先審査（Priority Review）を付与したと発表した。今回の記事で伝える情報は次の通り。
- HYMPAVZIのsBLAがFDAに受理され、優先審査が付与された。
- 申請は、（１）インヒビター保有の血友病Ａ／Ｂ（６歳以上）と、（２）インヒビター非保有の小児（６～１１歳）の２集団を対象に適応拡大を目指す内容とされた。
- 承認されれば、血友病Ｂの６～１１歳における「非因子」予防投与として初の選択肢になり得る、と発表文は述べた。
概要
ファイザーは、HYMPAVZI（marstacimab）の既存適応に加え、治療選択肢が限られやすいインヒビター保有患者や、
６～１１歳の小児集団への適応拡大を目的としてsBLAを提出し、FDAが優先審査として受理したと発表した。
作用機序はTFPI（組織因子経路インヒビター）を標的とする「非因子」アプローチで、週１回の皮下投与である点が説明されている。
FDAの審査期限（PDUFAアクション日）は、２０２６年第２四半期に設定された。
AIによるインパクト評価
評価（参考）： ★★★★☆
小児（６～１１歳）やインヒビター保有といった医療ニーズの高い集団を対象に、規制当局が優先審査を付与した点は重要である。
一方で、適応拡大の可否や最終的な使用条件は審査結果に依存する。
3言語要約 / Multilingual Summaries
🌍 English Summary
Note: This is an AI-assisted translation for reference.
- FDA accepted Pfizer’s sBLA for HYMPAVZI (marstacimab) and granted Priority Review.
- The filing seeks to expand use to patients aged 6+ with inhibitors and to children aged 6–11 without inhibitors (hemophilia A or B).
- The PDUFA action date is set for Q2 2026; approval could enable a non-factor prophylaxis option for hemophilia B in ages 6–11.
🇨🇳 中文摘要
注：AI辅助生成。
- FDA已受理辉瑞HYMPAVZI（marstacimab）的补充生物制品许可申请，并授予优先审评。
- 申请拟将适应证扩大至：6岁及以上、伴抑制物的甲／乙型血友病患者，以及6～11岁、无抑制物的甲／乙型血友病患儿。
- PDUFA审评期限为2026年第二季度；若获批，可能为6～11岁乙型血友病提供非因子预防治疗选择。
🇮🇳 हिन्दी सारांश
AI द्वारा तैयार किया गया अनुवाद।
- FDA ने Pfizer की HYMPAVZI (marstacimab) के लिए sBLA को स्वीकार किया और Priority Review दिया।
- फाइलिंग का उद्देश्य 6+ वर्ष के इनहिबिटर वाले रोगियों तथा 6–11 वर्ष के बिना इनहिबिटर वाले बच्चों (हिमोफीलिया A या B) में उपयोग का विस्तार है।
- PDUFA कार्रवाई तिथि 2026 की Q2 में निर्धारित है; स्वीकृति होने पर 6–11 वर्ष के हिमोफीलिया B में non-factor प्रोफिलैक्सिस का विकल्प मिल सकता है।
ClinicalTrials.gov：BASIS（NCT03938792）
https://clinicaltrials.gov/study/NCT03938792
ClinicalTrials.gov：BASIS KIDS（NCT05611801）
https://clinicaltrials.gov/study/NCT05611801
