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Biogenは、欧州医薬品庁（European Medicines Agency、EMA）のヒト用医薬品委員会（Committee for Medicinal Products for Human Use、CHMP）が、スーパーオキシドジスムターゼ1（SOD1）遺伝子の変異に関連する成人のALS治療用としてトフェルセンのマーケティング承認を例外的状況下で推奨する肯定的意見を採択したと発表した。欧州委員会（EC）による承認が得られた場合、トフェルセンはALSの遺伝的原因を標的とする欧州連合（EU）で承認された初の治療薬となる。
- 発表元→Biogen
- 発表日→2024年2月23日
- ALSとは→ALSは、脳と脊髄の運動ニューロンの消失により、筋肉の随意運動を制御する能力が徐々に失われる進行性かつ致命的な神経変性疾患
- トフェルセンの概要→トフェルセンは、SOD1 mRNAに結合してSOD1タンパク質の産生を減少させることを目的としたアンチセンスオリゴヌクレオチド（ASO）である。これはSOD1遺伝子の変異を持つALS成人患者の治療を目的としてFDAにより迅速承認された
- 臨床試験→第3相VALOR試験において、トフェルセン投与を受けた参加者では、プラセボ群と比較して血漿中ニューロフィラメント軽鎖（NfL）が60％減少し、神経損傷の減少が示唆
- 副作用→トフェルセン治療を受けた参加者で最も一般的に発生した副作用には、痛み、疲労、発熱、関節痛、筋肉痛、脳脊髄液中の白血球およびタンパク質の増加があった。また、重篤な神経学的イベントも報告
