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Biogenは、FAの治療薬としてオマベロキソロンが欧州委員会(EC)から成人および16歳以上の青少年を対象に承認されたことを発表した。オマベロキソロンは、この希少性、遺伝性、進行性の神経変性疾患のためにEUで承認された初の治療薬である。

  • 発表元→Biogen
  • 発表日→2024年2月12日
  • FAとは→遺伝性の疾患であり、進行性の失調、筋力低下、疲労などの初期症状が典型的には幼少期に現れる。疾患が進行するにつれて、視力障害、聴力喪失、話すことや飲み込むことの問題、糖尿病、脊椎側弯症、重大な心疾患などを経験する可能性がある。
  • オマベロキソロンの概要→オマベロキソロンは、FAを治療するための経口、1日1回の薬で、16歳以上の成人および青少年に対して米国およびEUで使用が承認された。
  • 臨床試験→プラセボ対照第2相試験MOXIeの有効性および安全性データに基づく承認。48週間の研究の終わりに、オマベロキソロン投与を受けていた患者は、プラセボに比べて「修正フリードライヒ運動失調症評価尺度(modified Friedreich Ataxia Rating Scale、mFARS)」スコアの改善が認められた。
  • 副作用→最も一般的な副作用は、肝酵素の増加、体重および食欲の減少、吐き気、嘔吐、下痢、頭痛、疲労、口腔および背中の痛み、筋肉痙攣、インフルエンザである。

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執筆/編集/審査監修/AI担当

星 良孝(ほし・よしたか)
ステラ・メディックス代表/ 獣医師 ジャーナリスト。日経BP、エムスリーなどに所属し、医療や健康、バイオなどの分野を取材。

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