STELLANEWS.LIFE（ステラニュース・ライフ）は科学、医療、医薬品分野などの最新情報を提供するメディア。健康と医療の発展に貢献する最新の研究成果や治療法に関する情報を、読者にわかりやすく伝えることを目的としている。今回の記事では、ヘテロ接合体性家族性高コレステロール血症（HeFH）を呈する小児に向けた新たな治療オプションに関する動向を紹介する。
Regeneron Pharmaceuticalsによると、アリロクマブ注射薬が、FDAによってHeFHを呈する8歳以上の小児に対する治療として新たに承認された。これにより、既存治療でLDL-Cが高い小児に追加の選択肢が提供されることになる。
この承認は、アリロクマブがHeFHを呈する小児と成人、ホモ接合体性家族性高コレステロール血症（HoFH）を呈する成人を治療する既存の承認に基づいて適用拡大された形となる。治験ではアリロクマブを使用した8歳から17歳までの小児において、プラセボと比較して24週間でLDL-Cが平均31％低下する結果が得られた。
- 発表元→Regeneron Pharmaceuticals
- 発表日→2024年3月11日
- 対象→HeFHを呈する8歳以上の小児
- 試験結果→24週間でLDL-Cがプラセボと比較して31％低下
- 安全性プロファイル→この臨床試験で新たな有害反応は特定されず、成人で観察された安全性プロファイルと一致
- 他の承認→成人のHeFHおよびHoFH治療、心血管疾患予防にも使用される
