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Regeneron PharmaceuticalsとMammoth Biosciencesは、複数の組織や細胞タイプに対するin vivo CRISPR遺伝子編集治療法の研究、開発、商業化を目指して提携を発表した。Regeneronは抗体ベースのターゲティングを用いたアデノ随伴ウイルス（AAV）ベクターの開発を行い、特定の組織や細胞タイプに遺伝子治療薬を届ける技術を持っている。Mammothは従来のCRISPRシステムよりも大幅に小型化されたヌクレアーゼを含む遺伝子編集システムを開発しており、多様な編集機能を提供する。
- 発表元→Regeneron Pharmaceuticals, Mammoth Biosciences
- 発表日→2024年4月25日
- 契約内容→Mammothは1億ドルの前払金および株式投資を受け取り、さらに1ターゲットあたり最大3億7000万ドルのマイルストーンおよびロイヤリティ支払いを受け取る権利を有する
- 技術の目的→RegeneronのAAVベクター技術とMammothの超小型CRISPRシステムを組み合わせて、複数の組織や細胞タイプに対応する治療法を開発
- 期待される成果→従来の治療法が届かない組織にも遺伝子編集治療を届けることが可能となり、多くの患者に利益をもたらす
