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Pfizerは、米国食品医薬品局（FDA）がフィダナコゲン・エラパルボベクを中等度から重度の血友病B患者向けの単回投与の遺伝子治療薬として承認したことを発表した。フィダナコゲン・エラパルボベクは、血友病B患者が自ら先天性第IX因子（FIX）を生成するように設計されており、従来の標準治療である頻繁なFIXの静脈内投与に代わるものである。
- 発表元→Pfizer
- 発表日→2024年4月26日
- FDAがPfizerのフィダナコゲン・エラパルボベクを中等度から重度の血友病B患者向けの単回投与の遺伝子治療薬として承認
- 背景→血友病B患者は、FIX欠乏により正常な血液凝固ができず、頻繁に出血する
- 臨床試験の詳細→BENEGENE-2試験は、45人の成人男性（18-65歳）を対象にした第3相単群試験であり、フィダナコゲン・エラパルボベクの有効性と安全性を評価した
- 試験の結果→フィダナコゲン・エラパルボベクは、3年間のフォローアップ期間で出血の中央値ゼロ（範囲0から19）を示し、持続的な出血防止効果を示した
- 重要性→フィダナコゲン・エラパルボベクは、血友病B患者の治療負担を軽減し、予防的治療の必要性を減少させる可能性がある
- 今後の展望→Pfizerは、フィダナコゲン・エラパルボベクの長期的な治療持続性と安全性を監視する予定
