STELLANEWS.LIFE（ステラニュース・ライフ）は、科学や技術、医薬品分野における最新の研究成果や重要な発見を紹介することに特化したメディアである。本ウェブサイトでは、最新の話題を持続可能な方法で読者に届けるため、日々更新される研究成果から特に注目すべき情報を選りすぐり、専門的な知見を交えて提供している。今回の記事で伝える情報は次の通り。
BiogenとIonis Pharmaceuticalsは、ALSの治療を目的としたBIIB105（ION541）というアンチセンスオリゴヌクレオチド（ASO）の開発を中止することを発表した。これは第1/2相試験ALSpireの結果を受けたものである。BIIB105は、アタキシン-2（ATXN2）タンパク質の発現を抑制することを目的として設計され、試験では脳脊髄液中のATXN2タンパク質の統計学的有意な減少が確認された。しかし、血漿中のNfLレベルの減少は見られず、臨床的な機能、呼吸、筋力の指標にも影響がなかった。
- 発表元→Biogen、Ionis Pharmaceuticals
- 発表日→2024年5月16日
- 研究の背景→ALSは進行性で致命的な神経変性疾患であり、効果的な治療法の開発が急務である
- 試験の手法→第1/2相試験ALSpireは、ランダム化、プラセボ対照、用量漸増試験であり、成人ALS患者99人を対象とした
- 試験の結果→BIIB105はATXN2タンパク質の減少を示したが、NfLレベルや臨床的なアウトカムに影響はなかった
- 副作用→BIIB105治療群での一般的な副作用は、処置時の痛み、頭痛、転倒であった。治験中止に至る副作用は、BIIB105群で8.3％、プラセボ群で3.6％であった
