STELLANEWS.LIFE（ステラニュース・ライフ）は、科学や技術、医薬品分野における最新の研究成果や発見を紹介するメディアである。私たちは、読者にとって価値のある情報を提供することを目指し、常に最新の話題を追求している。今回の記事では、Pfizerが発表したデュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）治療に関する第3相試験の結果について紹介する。
Pfizerは、デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）患者に対する遺伝子治療の有効性と安全性を評価する第3相試験CIFFREOの結果を発表した。この試験では、フォダジストロゲン モバパルボベクが使用されたが、運動機能の改善において主要評価項目を満たさなかった。
- 発表元→Pfizer
- 発表日→2024年6月12日
- 研究の目的→DMD患者における遺伝子治療の有効性と安全性を評価すること
- 臨床試験→第3相試験CIFFREOは、多施設共同二重盲検無作為化試験で、主要評価項目はノーススター歩行評価（NSAA）での運動機能の変化
- 結果の要約→フォダジストロゲン モバパルボベクはプラセボと比較して運動機能の有意な改善を示さなかった
