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協和キリンとOrchard Therapeuticsは、早期発症型異染性白質ジストロフィー（MLD）を対象とする遺伝子治療OTL-200（atidarsagene autotemcel）が、日本で希少疾病用再生医療等製品に指定されたと発表した。さらに、同治療はサウジアラビアで希少疾病用医薬品および優先審査の指定を取得した。今回の記事で伝える情報は次の通り。
概要
早期発症型MLDを対象とするOTL-200が、日本で希少疾病用再生医療等製品に指定された。サウジアラビアでは希少疾病用医薬品と優先審査の指定を得て、治療実装に向けた体制整備が進む。国内では小児対象での臨床試験開始準備段階にある。
詳細
- 発表元→ 協和キリン／Orchard Therapeutics
- 発表日→ 2025年10月28日
- 対象疾患→ 早期発症型異染性白質ジストロフィー（MLD：PSLI・PSEJ・ESEJ）
- 研究の背景→ MLDは急速進行性・致死的な希少神経代謝疾患で、国内に承認治療なし。
- 作用機序→ 患者自身の造血幹細胞にレンチウイルスベクターで機能的ARSA遺伝子をex vivo導入し、戻し入れることで酵素活性回復を目指す。
- 開発状況→ 日本：小児MLDを対象とした臨床試験の開始準備中。サウジアラビア：希少指定＋優先審査取得、治療センター認定の取り組みを推進。
- 国際的状況→ 米国承認名Lenmeldy、欧州承認名Libmeldyとして適格患者に対する治療が実装済み（商標記号は省略）。
- 臨床的含意→ 早期診断下での疾患修飾的介入の道筋を示すが、日本ではまず治験開始と評価の確立が前提。
- 留意点→ 本指定は承認ではない。効果・安全性は国内試験および審査で検証される。
- 次のステップ→ 日本での治験開始・症例集積、サウジアラビアでの治療提供体制の拡充。
AIによるインパクト評価（参考）
総合評価： ★★★★☆
指定取得により、極めて希少で未充足の高いMLD領域での開発加速が期待できる。一方、国内での有効性・安全性エビデンスはこれからの段階であり、臨床現場への即時的影響は限定的。
3言語要約 / Multilingual Summaries
English Summary
- OTL-200 (atidarsagene autotemcel) for early-onset MLD was designated as a Rare Disease Regenerative Medical Product in Japan.
- In Saudi Arabia, OTL-200 received Orphan Drug and Priority Review designations; treatment-center certification efforts are underway.
- The therapy is an ex vivo autologous HSC gene therapy aiming to restore ARSA enzyme function; a pediatric clinical trial in Japan is in preparation.
中文摘要
- 面向早发型MLD的OTL-200在日本获“稀有疾病再生医疗等产品”指定。
- 在沙特阿拉伯，OTL-200获“罕见病药物”与“优先审评”指定，并推进治疗中心认证。
- 该疗法为体外自体造血干细胞基因治疗，旨在恢复ARSA酶功能；日本的小儿临床试验正准备启动。
हिन्दी सारांश
- आरंभिक-प्रारम्भ MLD के लिए OTL-200 को जापान में दुर्लभ रोग पुनर्जनन चिकित्सा उत्पाद के रूप में नामित किया गया।
- सऊदी अरब में इसे अनाथ औषधि तथा प्रायोरिटी रिव्यू नामित किया गया; उपचार केंद्रों के मान्यता प्रयास जारी हैं।
- यह ex vivo स्व-जनित HSC जीन-चिकित्सा है जो ARSA एंजाइम कार्य को बहाल करने का लक्ष्य रखती है; जापान में बाल-रोगियोंで臨床試験 की तैयारी चल रही है。
